비장비대증 감소와 야간발한 완화, 골수섬유화 개선효과가 입증된 한국노바티스의 ‘자카비’

한국노바티스 ‘자카비(성분명 룩소리티닙, ruxolitinib)’를 국내 난치성 희귀혈액암인 골수섬유증 환자 40여명에 투여한 결과 환자의 74.2%에서 비장이 35% 이상 감소한다는 임상 연구결과가 나왔다. 비장비대증은 골수섬유증의 주요 증상으로 비장의 부피 감소는 치료경과를 확인하는 주요 지표이다. 국내 환자를 대상으로 자카비의 임상시험 결과가 나온 것은 이번이 처음이다.

지난달 11일 서울 그랜드하얏트호텔에서 개최된 ‘골수증식성종양 전문가 포럼’에서 화순 전남대병원을 포함한 국내 12개 의료기관은 2012년 9월부터 약 8개월간 골수섬유증 환자를 치료한 자카비 투약 임상결과를 발표했다.

연구에 참여한 환자의 평균 나이는 66세였으며 골수섬유증 유병기간은 약 22개월이었다. 대부분 중증도-2단계(62.2%)와 고위험군(13.5%) 환자였으며 중증도-1단계 및 저위험군 환자도 일부 포함돼있었다.

임상결과를 발표한 김여경 화순 전남대병원 혈액종양내과 교수는 “글로벌 임상연구 ‘COMFORTⅠ, Ⅱ’와 마찬가지로 자카비 치료를 받은 국내 환자들에게서 치료제의 내약성 및 효능이 뛰어난 것으로 나타났다”며 “자카비는 비장비대증 감소와 골수섬유화의 개선효과까지 입증된 최초의 치료제로 환자들에게 새로운 희망이 될 것”이라고 말했다.

자카비는 1일 2회 복용하는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로 혈액생성 과정에 이상을 일으키는 ‘JAK1’과 ‘JAK2’유전자의 신호전달과정에 작용한다. 주요 증상인 비장비대와 야간발한 등 전신증상을 개선해 골수섬유증 환자들이 정상적인 삶에 도움을 줄뿐만 아니라, 최근 연구결과에서는 생존기간 연장 및 골수섬유화 개선 효과를 기대할 수 있는 것으로 밝혀졌다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 ‘JAK 신호전달’의 이상으로 골수가 섬유화되는 질환이다. 혈구생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어지기도 한다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 환자들의 예상 수명은 5~6년에 불과하며 섬유화 정도는 질환의 예후를 평가하는 중요한 생물학적 지표다.

김수연 한국노바티스 항암제사업부 혈액사업부 이사는 “기존에 치료방법이 없어 고통받았던 골수섬유증 환자들에게 자카비는 투병생활 이전의 행복했던 일상을 되돌려주는 희망이 되고 있다”고 말했다.