베링거인겔하임은 항암제 신약후보물질이자 급성 골수성백혈병(AML, acute myeloblastic leukemia) 치료제인 ‘볼라설팁’(volasertib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 선정됐다고 10일 밝혔다.

클라우스 두기(Klaus Dugi) 베링거인겔하임 의학부 수석 부사장은 “볼라설팁은 폴로양키나제(Polo-like kinase, Plk)를 억제하는 효과가 있으며 이를 통해 해결 과제가 많은 급성 골수성백혈병 치료에 효과적인 솔루션이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

치료경험이 없는 급성 골수성백혈병 환자에게 볼라설팁 및 저용량 사이타라빈(LDAC)의 병용요법과 사이타라빈 단독요법을 비교하고 객관적 종양반응(objective response)을 살펴본 결과 병용요법 치료군은 31%(42명 중 13명)가 객관적 종양반응을 보인데 비해 사이타라빈 단독요법 치료군은 13.3%(45명 중 6명)에 그쳤다.

이어 병용요법 치료군과 단독요법 치료군의 전체생존율(OS), 무병생존율(EFS), 안전성을 살펴본 결과 전체 생존율에 있어 전자는 8개월로 나타났고 후자는 5.2개월에 불과했다. 무병생존율 기간은 병용요법군이 5.6개월로 나타났으며 단독요법군은 2.3개월에 불과했다.

베링거인겔하임은 이같은 2상 임상연구 결과를 모아 집중관해유도요법에 적합하지 않은 65세 이상의 급성 골수성백혈병 환자를 대상으로 볼라설팁과 사이타라빈의 병용요법을 연구하는 3상 임상연구인 POLO-AML-2을 진행했다.

두기 교수는 “급성 골수성백혈병의 대표적인 치료법은 집중관해유도요법이지만 고령 환자의 경우 고용량의 항암화학요법이 포함된 이 치료법을 견뎌내지 못하는 경우가 많다”며 “대체 치료요법이 필요한 이 시기에 혁신치료제로 지정된 볼라설팁이 노인 환자의 생존율을 높이는 일등공신이 될 것으로 기대한다”고 말했다.