녹십자는 미국 제네렉스(Jennerex)와 공동개발 중인 항암유전자치료제 ‘JX-594’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암(Hepatocellular Carcinoma, HCC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 10일 밝혔다.
이 치료제는 2009년 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 희귀의약품은 적용 대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 신속한 허가와 공급 절차가 요구되는 의약품이다.
천연두 백신에 사용되는 우두바이러스의 유전자를 재조합한 JX-594는 정상세포는 공격하지 않고 암세포만 파괴하며, 인체의 항종양 면역반응을 자극하는 항암치료제다.
국내 연구진이 주도한 국제 임상시험 결과 JX-594가 말기 간세포암 환자의 생존기간을 기존 항암제보다 최소 2~3배 이상 늘리는 것으로 나타나 이 내용이 저명한 과학저널 네이처의 자매지인 ‘네이처 메디신(Nature Medicine)’에 게재되기도 했다.
허은철 녹십자 최고기술경영자(CTO) 겸 부사장은 “표준치료법의 실패로 적절한 치료법이 없던 말기 간세포암 환자에게 JX-594의 희귀의약품 지정은 새로운 생명연장의 가능성을 보여준 것”이라며 “앞으로 제품의 개발속도는 더욱 빨라질 것으로 예상된다”고 설명했다. 
현재 간세포암 표준치료에 실패한 간세포암 환자를 대상으로 JX-594의 후기 임상 2상이 진행되고 있으며, 최근 국내 환자 58명을 포함한 7개국 120명의 환자등록이 완료됐다. 이밖에 대장암, 신장암 등 다른 암환자를 대상으로 한 국제 임상시험도 진행되고 있다.