녹십자의 국내 기술력으로 상용화된 희귀의약품 헌터증후군(뮤코다당증 II형, MPS II) 치료제 ‘헌터라제’

녹십자는 지난해 세계 두번째로 국내 기술력에 의해 상용화된 희귀의약품 헌터증후군(뮤코다당증 II형, MPS II) 치료제 ‘헌터라제(성분명 이두설파제-베타)’가 임상시험 결과 기존 약품에 비해 유효성과 안전성이 개선된 것으로 나타났다.
이 회사는 헌터라제의 임상시험 결과를 분석한 논문이 희귀질환 및 유전성질환분야의 저명한 국제학술지인 ‘희귀질환약 저널(Orphanet Journal of Rare Diseases)’에 게재됐다고 8일 밝혔다. 헌터라제는 세포배양방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 리소좀(lysosome)에서 분해되지 못해 뮤코다당류(Mucopolysaccharides)가 축적돼 나타나는 헌터증후군 증상을 개선한다. 이 논문은 2010년 진동규 삼성서울병원 교수팀이 진행한 임상시험의 결과를 분석해 글로벌 제약사의 기존 약과 효과를 비교한 것으로 헌터라제의 우수성을 임상학적으로 입증했다.
연구논문은 1상, 2상 임상시험에 등록된 환자는 6~35세 사이의 31명을 대상으로 헌터라제 0.5㎎/㎏ 투여군, 1.0㎎/㎏ 투여군, 기존 의약품인 활성대조약 0.5㎎/㎏ 투여군 등 세 그룹으로 나눠 24주 동안 △뇨를 통해 배출한 뮤코다당체 양의 변화율 △6분 걷기 테스트 △초음파검사 △폐기능검사 △관절 유동성 등의 변화를 측정해 그룹간 차이를 비교한 것이다.
그 결과 세 그룹 모두 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체 양이 감소했고, 24주 동안 같은 수준을 유지했으며, 헌터라제 0.5㎎/㎏투여군 및 1.0㎎/㎏투여군이 배출한 뮤코다당체의 양은 투여 전보다 각각 29%, 41.1% 감소돼 활성대조약 0.5㎎/㎏투여군에 비해 감소율이 더 높았다. 또 헌터라제 0.5㎎/㎏투여군 및 1.0㎎/㎏투여군이 활성대조약 투여군에 비해 6분 걷기 테스트에서 각각 23%, 15% 더 멀리 걷는 것으로 나타났다.
논문의 주 저자인 진동규 삼성서울병원 교수는 “약물의 이상반응(부작용) 발생률에 있어서도 헌터라제는 활성대조약에 비해 동등 이하의 결과를 보여 유효성과 안전성 모두 개선됐다”며 “이번에 발표된 논문을 통해 헌터라제의 우수성이 다시 한번 검증됐고 헌터증후군 환자의 치료제 선택의 기준이 마련됐다”고 말했다.
헌터증후군은 남아(男兒) 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 전세계적으로 약 2000명, 국내에만 70여명, 미국에서는 500여명이 치료를 받고있다.
녹십자는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 헌터라제에 대해 신속한 심사, 세금감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 이 회사 관계자는 “올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND) 신청을 계획하고 있다”며 “헌터라제를 글로벌 ‘니치버스터’(Nichebuster)로 육성해 향후 1조원 규모로 성장할 세계시장에서 50%이상을 점유한다는 목표를 세웠다”고 밝혔다.
녹십자는 보건복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 헌터라제의 임상시험과 대규모 생산공정확립에 필요한 자금을 지원받았다.