베링거인겔하임은 집중치료요법이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukaemia, AML) 환자에게 Plk(polo-like kinase) 억제제인 ‘볼라설팁(volasertib)’을 항암화학요법과 병용 투여하는 3상 임상(POLO-AML-2)을 시작한다고 14일 밝혔다.
희귀질환인 급성 골수성 백혈병은 성인 환자에게 가장 치명적인 질환 중 하나로 골수에 축적되는 비정상적인 혈액 전구세포가 급속하게 증식해 정상 혈구의 생성을 방해한다. 
클라우스 두기(Klaus Dugi) 베링거인겔하임 의학부 수석 부사장 겸 교수는 “희귀질환은 정확한 진단이 어려우며, 진단 후에도 적절한 치료 옵션이 부족해 치료할 때 상당한 어려움이 따른다”며 “치료옵션이 상당히 제한적인 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 볼라설팁의 임상 연구가 진행돼 의학적 의미가 더욱 크다”고 말했다. 
이번 POLO-AML-2 임상의 1차 종료점은 항암화학요법의 단독 투여 대비 볼라설팁과 항암화학요법의 병용치료에 대한 객관적 반응을 평가하고 2차 종료점은 전체 생존율이다. 아울러 이번 임상은 항암화학요법 단독으로 치료한 환자군에 비해 볼라설팁과 항암화학요법을 병용해 투여한 환자군에서 더 높은 객관적 반응율을 보이고 무병생존율 역시 개선됐던 2상 임상 연구결과를 토대로 이뤄졌다.
베링거인겔하임은 급성 골수성 백혈병과 함께 특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)을 포함한 다른 희귀질환 치료제 연구개발에도 힘쓰고 있다.