노바티스가 개발한 최초의 골수섬유증 치료제 ‘자카비’에 대한 새로운 임상연구결과가 나왔다. 노바티스는 자키비(성분 룩소리티닙 ruxolitinib)의 제3상 임상연구인 ‘COMFORT-I’와 ‘COMFORT-II’의 장기 후속연구 결과 골수섬유증에 지속적인 치료효과와 전반적인 생존기간이 연장이 확인됐다고 21일 밝혔다. 

자카비 치료시 골수섬유증의 지표가 되는 비장 크기는 지속적으로 감소했다. COMFORT-II의 2년간 후속 연구결과 자카비로 치료받은 48.3%의 환자에서 비장 크기가 35% 이상 감소했다. 환자의 대다수는 2년에 걸친 지속적인 치료를 통해 감소된 비장 크기를 유지했다. 

프란시스코 세르반텐스(Francisco Cervantens) 스페인 바르셀로나대 혈액학과 교수는 “장기간에 걸쳐 진행된 제3상 임상연구를 통해 자카비 치료가 골수섬유증 환자의 질환부담을 지속적으로 완화시키는 결과를 확인했다”며 “불과 1년전만 해도 골수섬유증 환자를 치료할 수 있는 효과적인 치료방법이 없었지만 이제 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있다”고 말했다. 

자카비와 위약의 사용을 대조해 효능과 안전성을 평가한 COMFORT-Ⅰ임상의 장기간 후속연구에서도 자카비가 비장 크기에 대해 지속적인 감소효과를 보인 것으로 나타났다. 자카비 치료에 대한 평균 비장 크기는 24주차에 평균 31.6% 감소했고, 96주간(2년간) 34.9% 감소 상태가 유지됐다. 35% 이상 비장 크기 감소가 나타난 환자군 중 지속적인 감소효과는 평균 108주 동안 유지됐다. 

이 연구결과 102주의 후속기간에 자카비 투약군의 83%가 생존함으로써 위약군의 73%와 비교해 자카비 치료가 지속적인 효과를 나타내고 전반적인 생존율을 향상시키는 것으로 나타났다.  

어베 호페노트(Hervé Hoppenot) 노바티스 항암제사업부 사장은 “이번 연구는 현존하는 가장 광범위하게 진행되고 있는 골수섬유증 치료제 임상연구로 이 연구 결과를 통해 미국 식품의약국(FDA)및 유럽위원회의 자카비 승인이 이뤄졌다”며 “골수섬유증 환자 치료에 중요한 연구결과를 제시하고 있다”고 말했다. 아울러 “앞으로 자카비가 골수섬유증과 유사한 발병원인을 갖는 다른 골수증식 종양 환자를 대상으로 치료 효과를 측정할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다. 

골수섬유증은 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 골수에 상처가 생기고 혈구 생성에 오류가 나타날 때 발생하며 심신을 쇠약하게 만드는 중증 합병증으로 이어진다. 삶의 질을 심각하게 떨어뜨리고 생존 기간을 단축시킨다. 자카비는 현재 미국, 유럽, 캐나다 등에서 시판 승인을 받았고 이밖의 나라에도 추가적 승인 요청이 진행 중이다.