유전자치료제 허용대상과 품목허가대상이 구체화된다. 식품의약품안전청은 유전자치료제의 허가 및 심사의 예측성과 일관성을 높이기 위한 ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정’을 개정한다고 지난 3일 밝혔다.
이번 개정에서  식약청은 유전자치료제의 대상을 ‘유전질환, 암, 후천성면역결핍증 및 기타 생명을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환의 치료제의 경우’로 구체화했다. 또는  ‘현재 이용 가능한 치료법이 없거나, 유전자치료제가 현재 이용 가능한 다른 치료법과 비교해 안전성·유효성이 개선된 경우’에도 유전자치료제로 인정키로 했다. 유전질환, 암, 후천성면역결핍증, 생명을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환을 억제하는 치료제 등 기타 식품의약품안전청장이 질병예방이나 치료를 위하여 필요하다고 인정하는 경우도 유전자치료제로 허가해주기로 했다.
유전자치료란 최첨단 생명공학기술에 의해 인체에 유전자를 도입해 불치·난치병을 치료하는 기술로 화학물질의 의약품이 아닌 유전자를 인체 안으로 주입하는 신개념의 질병 치료방법이다. 일반적인 화학요법에서 화학물질이 치료제로 사용되는 것과 같이 유전자치료에서는 유전물질 또는 유전물질을 포함한 의약품이 치료제로 사용된다.
유전자치료제는 현재 약사법 시행규칙 제21조에 의거, 식약청장이 인정하는 품목 이외에 허가가 제한돼 있다. 식약청은 이번 개정을 통해 유전자치료제 허가 대상을  구체적으로 정할 방침이다. 식약청은 오는 22일까지 행정예고를 거쳐 의견을 수렴한 뒤  두 달 이내에 개정을 완료할 계획이다. 시행후 2년간의 재검토기간을 갖고 시행연장 또는 재개정 여부를 결정할 방침이다.
식약청 관계자는 “이번 개정고시는 유전자치료제 개발활성화와 허가예측성 향상을 도모하기 위한 것”이라며 “앞으로 국내·외 생물의약품 분야 기술 및 개발 동향 등을 고려해 허가규정을 지속적으로 명확히 할 방침”이라고 밝혔다. 현재 국내에 허가된 유전자치료제는 없으며, 승인받은 27건의 임상시험은 종료됐거나 진행 중에 있다.