올해 첫 약제급여평가위원회에서 혈액암·희귀질환·호흡기질환 치료제들이 급여 적정성을 인정받았다. 한국얀센 ‘다잘렉스피하주사’

건강보험심사평가원은 15일 올해 첫 약제급여평가위원회 심의 결과를 발표했다. 우선 한국얀센의 ‘다잘렉스피하주사’(성분명 다라투무맙) 심의 결과 급여 적정성이 있음을 받았다. 허가 적응증 중에 ‘새롭게 진단된 경쇄(AL) 아밀로이드증 환자에서 보르테조밉, 시클로포스파미드, 덱사메타손과 병용요법’(Dara-VCD)에 급여 적정성을 인정받았다.

경쇄(AL, Amyloid Light chain) 아밀로이드증은 항체를 생성하는 면역세포(형질세포) 장애로 인해 비정상적인 경쇄 단백질이 과도하게 생성돼, 이 단백질들이 뭉쳐 아밀로이드 섬유를 형성하고 심장, 신장 등 여러 장기에 침착되어 기능을 손상시키는 희귀 질환으로, 다발골수종과 관련이 깊다.

글락소스미스클라인 한국법인(한국GSK)의 ‘옴짜라정’(성분명 모멜로티닙)은 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성이 인정됐다. 대상은 빈혈이 있는 성인의 중간 위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료다.

또 GSK의 ‘누칼라오토인젝터주’(성분명 메폴리주맙)도 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성이 결정됐다. 누칼라 허가 적응증 중에 성인과 청소년(12세 이상)에서 기존 치료로 적절히 조절되지 않는 중증 호산구성 천식 치료의 추가 유지 요법이 대상이다.

다만 옴짜라와 누칼라는 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 인정된다. 

이들 약제는 제약사와 국민건강보험공단과의 약가 협상, 보건복지부의 건강보험정책심의위원회 심의를 통과하면 건강보험 급여를 적용받게 된다.

위험분담계약 약제의 사용범위 확대 심의에서는 바이오젠코리아의 ‘스핀라자주’(성분명 뉴시너센나트륨)와 한국로슈의 ‘에브리스디건조시럽’(성분명 리스디플람)가 5q 척수성 근위축증(SMA) 치료에 대해 급여 범위 확대의 적정성이 있는 것으로 평가됐다.

이런 결정은 희귀질환인 SMA에 대한 보건당국의 급여정책을 시사하는 바로미터로 향후 전향적인 급여 인정 또는 확대 조치가 나올 것으로 보인다. 

스핀라자는 2017년 12월에 국내서 허가됐다. 2019년 4월부터 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 △영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우를 모두 만족해야 급여가 인정됐다.

2023년 10월부터는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 △증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우 △SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~Type 3 이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자 중 어느 하나에 해당하는 경우로 완화됐다. 인공호흡기는 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우로 완화됐다. 다만 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외됐다.

이번 심평원의 급여 확대 방침에 따라 발병 연령에 따른 제한이 없어질 것으로 기대된다. 호주, 일본, 유럽 등 해외 다수의 국가에서는 스핀라자의 급여 기준을 보편적으로 모든 환자 또는 만 18세 이하에서 발병한 경우까지 포함하고 있다. 아울러 유전자 진단기준이나 인공호흡기 착용 기준을 낮추고 증상 위주로 급여 기준을 설정할 것으로 예상된다. 

현재 도입 용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해야 한다. 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하거나, 영구적인 인공호흡기 사용이 필요한 경우 투여가 중단된다.

이와 관련, 의학적으로 필요한 경우 환자의 운동기능을 확인할 수 있는 객관적인 자료 제출 가능하며, 심평원이 운동기능평가, 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청해 다시 한번 급여가 필요한지 결정하게 된다. 이같은 지금의 제약적인 조건부 급여가 향후 심평원 결정으로 더 완화될지 주목된다. 

스핀라자는 척수강 내 주사요법으로 투약되는데, 이를 시행할 수 없는 환자들의 경우 에브리스디가 필요하다. 에브리스디는 현재 까다로운 진단 기준(특정 유전자 결손/변이 확인)에 대한 환자 및 의료진의 불만이 제기돼 이번에 이 기준이 완화될지 주목된다. 

2023년 10월에 설정된 에브리스디 급여기준은 스핀라자를 최소 6회 이상 투여하면서 2회 연속 운동기능의 개선 또는 개선 후 유지를 입증하지 못하는 경우에 해당하지 않고, 영구적 인공호흡기 사용이 필요치 않은 경우에 중단기준에 해당하지 않는다고 적시돼 있다.