마약 오남용의 주범으로 몰려 파산을 앞두고 있는 미국 코네티컷쥬 스탬퍼드의 퍼듀파마(Purdue Pharma)는 악성 뇌교종(腦膠腫, Malignant Glioma) 가운데 가장 흔하고 악성도가 높은 교모세포종(膠母細胞腫, glioblastoma, GBM) 치료제로 개발 중인 티노스타무스틴(tinostamustine)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품 지정’(ODD)을 받았다고 10일(현지시각) 발표했다.

티노스타무스틴은 소아와 성인의 뇌 및 척수암의 일종인 교모세포종 치료 항암제로 개발되고 있다. 악성 뇌교종은 같이 빠르게 성장하는 침습성 종양의 일종이다. 미국에서는 매년 2만2000여명의 환자들이 악성 뇌교종으로 진단받고 있다. FDA는 미국에서 20만명 미만의 환자들에게 영향을 미치고 있는 희귀질환들의 치료, 진단, 예방을 목적으로 개발되는 유망한 치료제들을 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’으로 지정하고 인센티브를 제공하고 있다.

교모세포종은 미국에서 1만5000명의 환자가 해마다 새로 진단받으며 기존 치료제로는 생존율 개선 효과가 제한적이다. 아직까지 완치 개념의 항암제가 존재하지 않ㄴ느다. 대부분의 환자들은 기존 치료제들을 사용했을 때 생존기간이 15개월을 넘기지 못하고 있다.

FDA는 티노스타무스틴의 견고한 역학, 임상 및 전임상 연구자료 뿐 아니라 크게 충족되지 못한 교모세포종 환자들의 의료 수요에 대응하는 작용기전상의 근거 등을 바탕으로 희귀약 지정을 했다. 

티노스타무스틴은 잠재적 계열 최초 신규 화학물질의 일종으로 두 가지 작용기전의 시너지 효과가 나타날 것으로 기대를 모으고 있다. 즉 알킬화 활성(alkylating activity)과 범 히스톤 아세틸화효소 억제(pan histone deacetylase inhibition, HDAC inhibition)이 두 가지 기전이다. 이에 티노스타무스틴은 교모세포종 환자들을 치료하기 위한 1차 치료제가 될 수 있을 것으로 예상된다. 

퍼듀파마의 줄리 두샤르메(Julie Ducharme) 부사장 겸 최고과학책임자는 “미국에서 매년 1만5000여명의 환자들이 교모세포종을 진단받고 있다”면서 “유감스럽게도 기존 치료대안들의 경우 생존기간 유익성이 제한적인 수준에서 나타나고 있을 뿐”이라고 지적했다. 이어 “초기 단계 시험에서 유망성이 입증된 티노스타무스틴의 개발을 진행하는 데 심혈을 기울일 것”이라고 덧붙였다.

퍼듀파마의 크레이그 랜도(Craig Landau) 대표는 “이번 희귀약 지정은 교모세포종을 비롯한 악성 뇌교종으로 인한 파괴적인 영향에 직면해 있는 사람들과 환자, 환자 가족 등을 염두에 둔 것”이라며 “새로운 희망을 심어주기 위해 티노스타무스틴의 개발 진행에 노력할 것”이라고 말했다.

퍼듀파마는 티노스타무스틴의 2/3상을 진행하기 위해 희귀질환 치료법 개발을 가속화하는 데 목적을 둔 비영리기구 글로벌 적응형연구연대(Global Coalition for Adaptive Research, GCAR)와 협력키로 최근 합의한 바 있다.미국 퍼듀파마 로고 

퍼듀파마는 마약 오남용을 부추겼다는 혐의로 2019년 9월에 파산 신청을 제출했다. 2024년 6월 미국 대법원이 기존 합의 계획을 무산시킨 판결을 내린 후, 퍼듀파마는 2025년 3월에 새로운 Chapter 11 재편 계획을 제출했다.

이에 2025년 10월, 미국 50개 주, 워싱턴DC, 4개 준주를 포함한 투표 채권자의 99% 이상이 새로운 계획을 승인했다. 이는 퍼듀의 자산(약 9억달러)에 더해 회사 소유주인 새클러 (Sackler) 가문이 65억달러를 기부해 총 합의금이 약 74억달러에 달한다. 

이 안이 대법원에서 승인될 경우 퍼듀파마는 해체되고 자산은 마약중독 치료 및 과다복용 중단을 위한 의약품 생산에 전념하는 새로운 공익 회사인 노아파마(Knoa Pharma)를 세우는 데 사용될 전망이다. 새클러 가문은 향후 이에 관여할 수 없다. 이런 회사 정리계획에 대한 최종 확인 청문회는 2025년 11월에 열릴 예정이다.