인공지능(AI) 기반 혁신신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 공유결합 저해제 및 분자접착 분해제 전문 바이오벤처인 캅스바이오와 차세대 급성골수성백혈병(AML) 치료 메닌(Menin) 저해제 개발을 위한 공동연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 22일 밝혔다.

이로써 파로스아이바이오는 기존 주력 파이프라인인 FLT3 저해제 ‘PHI-101’에 이어 차세대 메닌 저해제를 신규 개발함으로써 AML 핵심 환자군을 겨냥한 글로벌 시장 포트폴리오를 확대할 수 있게 됐다. 이 회사는 이미 글로벌 1상 임상시험에서 FLT3 재발·불응성 AML 환자를 대상으로 PHI-101의 치료 효과를 입증한 바 있다.

메닌은 AML 환자 중 MLL 유전자 재배열(MLL-r) 및 NPM1 돌연변이 환자의 암세포 성장에 핵심적인 역할을 하는 단백질이다. 양사가 공동개발 중인 메닌 저해제는 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시해 글로벌 시장에서 차세대 항암제로 인정받는 것을 목표로 하고 있다.

한편 2024년 11월 일본 제약사 쿄와기린(Kyowa Kirin)은 미국 바이오기업 쿠라온콜로지(Kura Oncology)의 지프토메니브(ziftomenib)를 기술을 도입하면서 선불 계약금 3억3000만 달러를 지급했다. 쿠라온콜로지는 계약에 따라 개발, 승인, 상업화 등 단계적 마일스톤을 포함 시 최대 11억6100만달러(적응증 확대 시 추가 옵션 2억2800만 달러 제외)를 받을 수 있게 된다.

2024년 1월 설립된 캅스바이오는 자체 구축한 화학단백체학 및 분자모델링 플랫폼 ‘RaPIDome’을 기반으로 공유결합 저해제와 분자접착 분해제 개발에 두각을 나타내고 있는 바이오벤처다. 창업진의 차별화된 신약개발 역량과 다수의 기술이전 경험들을 인정받아, 최근 약 76억원 규모의 프리 시리즈 A 투자를 유치한 바 있다. 윤정혁 파로스아이바이오 대표(왼쪽)와 최환근 캅스바이오 대표가 차세대 급성골수성백혈병 치료 메닌(Menin) 저해제 개발을 위한 공동연구 업무협약을 체결하고 있다. 

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “PHI-101과 더불어 차세대 메닌 저해제까지 확보함으로써 글로벌 AML 시장의 게임체인저로 도약할 계기를 마련했다”며 “이번 캅스바이오와의 전략적 공동 연구를 통해 차별화된 신약 파이프라인을 확장하고, 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

최환근 캅스바이오 대표는 “캅스바이오는 ‘RaPIDome’ 플랫폼을 바탕으로 경쟁력 있는 차세대 약물 표적들을 발굴 중”이라며 “파로스아이바이오와의 차세대 메닌 저해제 공동 연구개발을 통해 AML 환자들에게 혁신적인 치료 대안을 하루 빨리 제공할 수 있도록 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.

파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업이다. 계열 최고(Best-in-Class)를 지향하는 ‘PHI-101’은 최근 임상 1상을 성공적으로 종료하였으며, 난치성 고형암 치료제 ‘PHI-501’은 KRAS, NRAS, BRAF 유전자 변이를 억제하는 잠재적 계열 첫(First-in-Class) 신약 후보로 지난 6월, 1상에 임상시험승인신청(IND)가 승인됐다.