광동제약은 미국 펜실베이니아주 맬버른(MALVERN)의 오큐젠(Ocugen, 나스닥 OCGN)과 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 ‘OCU400’의 국내 독점 라이선스 도입 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.

OCU400은 글로벌 임상 3상 단계에서 평가 중이며, 오큐젠은 2026년 미국 식품의약국(FDA) 에 생물학적제제신청서(BLA) 제출을 목표로 하고 있다. 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 바탕으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다.

망막색소변성증은 유전적 요인으로 망막색소상피세포가 변성돼 시야의 바깥 부분부터 시각세포가 서서히 손상돼 시야가 좁아지고 결국 실명에 이를 수 있는 희귀질환이다. 국내 환자는 약 7000명으로 추정된다. 

OCU400은 망막의 광수용체(photoreceptor) 세포에서 발현되는 핵 수용체를 암호화하는 유전자 NR2E39(Nuclear Receptor Subfamily 2 Group E Member 3, photoreceptor cell-specific nuclear receptor, PNR)의 변이를 교정하기 위해 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터에 NR2E3 정상 유전자를 전달한다. 이 유전자가 망막 세포 기능을 조절하여 시각 기능 손실을 늦추고 망막을 보존하는 방식해 NR2E3의 기능을 정상화하여 망막세포의 항상성을 회복시켜 시력 손실을 완화하거나 예방하는 기전으로 작용한다. 미국 오큐젠(위), 광동제약 로고 

계약에 따라 광동제약은 750만달러를 선불계약금, 단기 개발 마일스톤 명목으로 지급한다. 또 국내 매출 1500만달러 당 150만달러의 마일스톤을 지급하는데 상용화 이후 첫 10년 동안 1억8000만달러의 수익이 기대된다고 오큐젠은 밝혔다. 이와 별도로 오큐젠은 OCU400 순매출의 25%를 별도의 로열티로 받게 된다. 이 신약의 공급은 오큐젠이 전적으로 맡는다.

광동제약은 이번 계약을 통해 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 뿐만 아니라, 기존 노안·소아근시 파이프라인과 더불어 안과 분야 포트폴리오를 강화하게 됐다고 밝혔다. 

광동제약은 노안 신약후보물질 브리모콜(Brimochol), 소아근시 신약후보물질 NVK002, 안과 희귀질환 치료제 락손(Raxone) 등 다양한 파이프라인을 확보하며 안과 분야를 차세대 성장동력으로 육성하고 있다.

광동제약 관계자는 “국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 매우 뜻깊다”며 “임상이 완료되는 대로 조속히 치료제를 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 미국 식품의약국(FDA)은 작년 8월에 OCU400을 정식 승인 전이라도 임상시험 대상이 아닌 환자의 치료에 쓸 수 있도록 환자 접근성 확대 프로그램(Expanded Access Program, EAP, 인도주의적 차원의 동정적 사용)을 승인했다.