GSK가 골수섬유증 치료제 옴짜라(Omjjara, 성분명 모멜로티닙염산염수화물)를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 

이번 출시를 통해 옴짜라가 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아 있던 빈혈을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상 및 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션으로 자리 잡을 것으로 회사는 기대했다.

골수섬유증은 골수가 점진적으로 섬유화되면서 정상적인 혈액 세포 생성이 저하되는 희귀 혈액암이다. 주요 증상으로 비장 비대, 빈혈, 피로, 체중 감소 등이 있으며, 심할 경우 생명을 위협할 수 있다. 국내 환자 수는 2023년 기준 약 2,292명으로 파악된다.

골수섬유증 환자의 87%가 질환 초기부터 빈혈을 동반하며, 심각한 빈혈은 사망 위험을 3.4배 높이는 요인으로 알려져 있다. 기존 JAK 억제제들은 비장 비대 및 전신 증상 완화에는 효과적이지만, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 증가시키는 한계가 있었다.

옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 억제하는 기전을 통해 빈혈을 유의하게 개선하는 동시에, 기존 치료 목표였던 전신 증상 및 비장 비대까지 조절할 수 있는 치료 옵션으로 자리 잡을 전망이다.

화순전남대학교병원 혈액내과 안서연 교수는 “기존 골수섬유증의 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제들은 비장 비대 및 전신 증상 완화에 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 치료의 미충족 수요가 남아있어 빈혈 관리의 공백까지 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요했다”며, “옴짜라는 국내 허가된 골수섬유증 치료 옵션인 JAK 억제제 중 유일하게 빈혈을 포함한 전신 증상, 비장 비대 등의 주요 증상을 개선하면서도 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 사용할 수 있는 이점이 있다. 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 ‘빈혈’ 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 국내 출시를 계기로 더 많은 환자들의 치료 성적과 삶의 질이 크게 개선될 수 있길 기대한다”고 전했다.

옴짜라는 글로벌 3상 임상 연구에서 빈혈 및 전신 증상 개선 효과를 입증했다. SIMPLIFY-1 3상(N=432)에서는 JAK 억제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 24주차 평가에서 비장 용적 감소(35% 이상) 반응률이 룩소리티닙(Ruxolitinib) 대비 비열등성을 입증했으며, 수혈 비의존성 환자 비율도 옴짜라 투여군에서 66.5%로, 룩소리티닙 투여군(49.3%) 대비 유의미한 차이(p<0.001)를 보였다.</p>

또한, MOMENTUM 3상 연구에서는 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행됐으며, 기존 JAK 억제제 대비 빈혈 개선 및 전신 증상 완화 효과가 확인됐다.

이 같은 결과를 바탕으로 옴짜라는 지난해 9월 식품의약품안전처 품목 허가를 획득했으며, 희귀의약품으로 지정됐다.

한국GSK HIV 항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “지난 10년 간 골수섬유증은 표준 치료 옵션에도 치료 효과가 제한적이었으며, 빈혈로 인한 치료 부담이 큰 질환으로 남아있었다. 한국GSK는 이에 대한 국내 환자들과 의료진의 미충족 수요에 깊이 공감하여 최대한 빠른 국내 출시를 결정했다”며, “이번 국내 출시를 계기로 옴짜라가 국내 골수섬유증 환자들의 수혈 부담을 줄이면서 삶의 질을 높이고, 궁극적으로 국내 골수섬유증 치료 패러다임의 새 장을 열 수 있길 기대한다. 한국GSK는 국내 골수섬유증 환자들의 의학적 미충족 수요와 치료 접근성을 개선하는 데 노력을 아끼지 않을 것”이라고 강조했다.