한독의 새로운 급성 골수성 백혈병 치료제 '빅시오스리포좀주‘(성분명: 다우노루비신+시타라빈)가 12월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다.

빅시오스의 건강보험 급여는 60세 이상 성인의 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성백혈병(therapy-related acute myeloid leukemia, t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성골수성백혈병(AML with myelodyspla- sia related changes, AML-MRC)의 1차 관해유도요법 또는 관해공고요법에 대해 적용된다.

성인의 t-AML 또는 AML-MRC 환자 대상 치료제로는 빅시오스가 최초이다. 미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스위스 등에서 이미 처방되고 있으며 국내서는 2022년 허가를 받았다.

성인의 t-AML 또는 AML-MRC는 치료 예후가 특히 좋지 않다. 다른 급성골수성백혈병의 아형(subtype)과 비교하면 집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)으로 치료 시 낮은 관해율(remission rate)과 짧은 전체 생존기간(OS, overall survival)을 보인다. 1차 치료요법으로 집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)이 시행되며 1970년대 표준치료로 시작된 시타라빈과 다우노루비신의 7+3 요법이 시행되어왔다. 이후 50년간 7+3 요법이 변하지 않는 치료법으로 사용되며 새로운 치료제에 대한 미충족 의료수요가 존재해왔다.

빅시오스는 다우노루비신(daunorubicin)과 시타라빈(cytarabine)을 1:5 몰비(molar ratio)로 혼합한 리포좀 제형이다. 골수에서 고농도로 머무르는 시간이 길고 정상세포보다 백혈병 세포에 선택적으로 흡수돼 항종양효과가 상승적으로 나타난다. 기존 7+3요법의 경우 7일 동안 24시간 지속적으로 항암제가 투약되는 반면 빅시오스는 1, 3, 5일에 하루 4시간 정도의 투약 시간이 소요된다. 

7+3요법이란 시타라빈을 7일간 표준요법으로 투여하고 이어 3일간 안트라사이클린(doxorubicin or idarubicin) 또는 안트라센디온(anthracenedione, 대표적인 게 mitoxantrone) 계열 항암제로 투여한다. 이 때 안트라사이클린 또는 안트라세네디온 계열을 대체하는 대표적인 항암제가 다우노루비신이다.

빅시오스는 기존 7+3요법과의 비교 임상(head to head) 결과에서 고위험 급성골수성백혈병 환자(t-AML, AML-MRC)의 전체 생존기간(OS)을 연장시킨 것으로 나타났다. 또 빅시오스 투여군은 완전관해(CR)와 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi) 환자 비율이 48%(CR 37%, CR+CRi 48%)로, 7+3요법 투여군의 33%(CR 26%, CR+CRi 33%)와 비교해 더 높았다. 안전성 프로파일은 두 군 모두 유사했다. 

치료 후 5년 생존율에서도 빅시오스가 앞섰다. 빅시오스 투여군의 5년간 생존율은 18%로 7+3요법 8%보다 높았다. 기간별 생존율을 살펴보면, 빅시오스 투여군의 1년, 2년 5년 생존율이 42%, 31%, 18%인데 반해 7+3요법은 각각 28%, 12%, 8%로 나타났다.

한독은 최근 혁신적인 항암제를 잇따라 선보이고 있다. 재즈파마슈티컬의 고위험 급성골수성백혈병 치료제 ‘빅시오스’와 인사이트의 간내 담관암 치료제 ‘페마자이레’(페미가티닙), 미만성 거대B세포림프종 치료제 ‘민쥬비’(타파시타맙)를 국내에 독점 공급하고 있다.