식품의약품안전처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(Familial Amyloid Polyneuropathy, hATTR-PN) 치료제로 siRNA 기반 희귀의약품인 ‘암부트라프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨)’를 15일 허가했다고 밝혔다. 

식약처로 부터 20년 허가를 받은 동일적응증의 화이자의 '빈다켈'(타파미디스)의 독점 체제가 종료되며 환자들에게 새로운 치료 옵션이 제공될 전망이다. 참고로 FDA와 달리 타파미디스 성분의 빈다켈은 ATTR-PN(신경병증) 치료제로, 빈다맥스는 ATTR-CM(심근병증)으로 적응증을 달리한다. 

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 유전적 변형으로 인해 간에서 생성된 TTR 단백질이 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드로 축적되면서 발생하는 치명적인 질환이다. 이 질환은 점진적인 신경 손상과 함께 높은 사망률을 동반하며, 조기 진단과 치료가 필수적이다. 기존의 주요 치료제로는 타파미디스를 주성분으로 하는 화이자의 '빈다켈'이 유일했으나, 이번 허가로 새로운 치료 옵션이 추가됐다.

암부트라는 주성분 부트리시란나트륨을 기반으로 한 siRNA 치료제로, 특정 mRNA를 표적하여 TTR 단백질의 합성을 억제하는 방식으로 작용한다. 이를 통해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지하며, 질환의 진행을 억제한다. 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 한 번씩 피하주사로 투여된다.

식약처는 암부트라의 안전성과 효과성을 면밀히 검토해 허가를 결정했으며, 이번 허가가 환자의 치료 기회를 확대하고 질병 부담을 줄이는 데 기여할 것으로 기대하고 있다. 암부트라는 화학적으로 합성된 siRNA 기반 치료제라는 점에서 기존의 경구용 치료제와는 차별화된 작용 기전을 가지고 있다. 특히 3개월에 한 번 투여하는 간편한 방식은 환자의 치료 편의성을 크게 높일 것으로 예상된다.

식약처는 “앞으로도 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속히 심사·허가하여 희귀질환 환자들의 치료 접근성을 확대하는 데 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 

사이넥스사가 수입 공급하며 원개발사는 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)이다. 월 1회 투약하는 온파트로(Onpattro, 파티시란)의 투약편의성 개선 치료제다. 온파트로의 경우 국내 허가가 진행된 바 없다.