유럽에서 즉시 퇴출 위기를 넘긴 원발성 담즙성 담관염 치료제 오칼리바(Ocaliva, 오베티콜산 Obeticholic Acid)가 FDA로 부터 정식승인 전환이 거부됐다.

일단은 가속승인 상태를 유지하며 상업적 공급을 지속하게 됐다. 2016년 FDA로 부터 가속승인을 받은 이후, 약물의 이점을 명확히 제시하지 못한 채 8년째 승인상태를 유지하게 됐다

인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)는 12일 FDA로부터 원발성 담즙성 담관염 치료 관련 정식승인 전환 신청에 대해 완결된 응답서신(CRL)를 통해 승인거부됐다고 밝혔다.

FDA는 서한에서 지난 9월 FDA 소화기약물자문위원회의 1:13 찬반의견과 일치하는 결정으로 정식승인을 할 수 없다고 통보했으며 다른 안전성 정보와 함께  확증임상인  747-302 연구의 안전성 데이터를 검토하고 있다고 설명했다.

FDA는 9월 자문위원회 이후 정식승인 전환 검토기간은 당초 10월 15일 결정예정일을 한달 연장한 끝에 CRL 발행으로 승인거부만 결정했다. 즉 확증임상 실패에도 불구 가속승인 철회 요구없이 추가임상 진행을 요구할지 승인철회 절차를 밟게 될지는 불명확하다.

유럽의 경우 6월 인체의위약품위원회(CHMP)의 승인취하 권고를 수용, 유럽연합 집행위원회(EC) 지난 9월 오칼리바의 조건부 시판 허가(CMA/가속승인과 유사)를 취소 결정했다.

그러나 법원이 승인취소 결정 효력중지를 요청하는 가처분신청을 수용됨에 따라 법원의 추가 통보시까지는 유럽내 판매가 가능한 상황이다.

약효 관련 논란은 확증3상은 맹검해제와 교차 투약으로 인해 효능과 안전성 데이터가 검증하기에 충분하지 않은 가운데 실사용 데이터(real-world data)는 오칼리바 투약군에서 간이식이나 사망비율이 더 높게 나타나면서 발생했다.

인터셉트는 지난해 9월 이탈리아 소재 알파시그마에 피인수돼 자회사로 운영중이며 유럽의 경우 피인수이전 인터셉트로 부터 판권을 확보한 어드밴즈 파마(Advanz Pharma)가 판매중이다.