바이오하벤(Biohaven)은 척수소뇌성 운동실조증(Spinocerebellar Ataxia, SCA) 치료제 후보인 트롤리루졸(Troriluzole)이 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했다.

3년간 진행된 연구에서 트롤리루졸은 SCA 환자에서 질병 진행 속도를 50~70% 지연시키는 것으로 나타났으며, 이는 평균 1.5~2.2년의 질병 진행을 늦추는 것으로 평가됐다. 이를 기반으로 바이오헤븐은 올해 4분기 중 FDA에 신약 승인 신청(NDA)을 제출할 계획이다.

트롤리루졸은 하루 한 번 200mg 용량으로 경구 투여되며, 임상시험의 주요 평가 지표인 f-SARA에서 3년간 유의미한 개선을 보였다. 특히 1년과 2년 차에도 통계적으로 의미 있는 질병 진행 감소가 확인됐다. 이번 임상은 FDA의 실세계 증거(RWE) 가이드라인에 따라 설계되었으며, 치료를 받지 않은 환자군과 비교하여 트롤리루졸을 투여받은 환자군의 질병 진행이 상당히 늦춰졌음을 입증했다.

트롤리루졸은 루게릭병으로 잘 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 리루졸(Riluzole/상품명 리루텍/사노피)의 전구약물(prodrug)이다. 체내에서 활성 성분인 리루졸로 전환돼 1일 2회 투약하던 방식을 1일 1회 제제로 개선한 약물이다. 리루졸과 동일하게 글루탐산 억제 작용을 통해 신경 세포 보호 효과를 제공한다.

앞서 바이오하벤은 2022년 질병의 진행을 늦추는지 여부를 평가한 1차 분석에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 발표한 바 있으나, 이번 장기 분석에서 상당한 수준의 효과를 제시했다.

바이오하벤의 대표 블라드 코릭 박사는 "이번 연구는 SCA 환자들에게 매우 중요한 돌파구를 제공하며, 치료제를 개발하기 위해 수년간 협력해 온 학계와 환자 단체, 규제 기관과의 공동 노력이 결실을 맺었다"며, "FDA의 우선 심사 절차를 통해 트롤리루졸이 빠르게 상업화되기를 기대한다"고 말했다.

바이오하번은 2025년 미국에서 척수소뇌성 운동실조증 환자를 대상으로 트롤리루졸을 상업화할 계획이며, FDA의 우선 심사를 통해 신속한 승인을 기대하고 있다.

척수소뇌성 운동실조증(SCA)은 유전성 신경퇴행성 질환으로, 환자들은 운동 조절 능력 저하, 보행 및 언어 장애, 삼킴 곤란 등을 겪는다. 현재 승인된 SCA 치료제는 없다.