유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 나이 관련 황반변성(age-related macular degeneration, AMD)으로 인한 지도모약위축위축(Geographic Atrophy, GA) 치료제 페그세타코플란(Pegcetacoplan)의 20일 승인 거부를 재확인했다.

CHMP 지난 2024년 6월 CHMP는 승인 거부를 권고한 바 있으며 아펠리스는 부정적 의견에 대한 재검토 요청했으나 최종적으로 부정적 의견이 다시 받게돼 유럽시장 진출이 어렵게 됐다.

페그세타코풀란은 보체 C3억제제로 FDA로 부터 지난 23년 2월 사이포브레(Syfovre)를 상품명으로 승인을 받은 품목이다. 동일성분으로 21년 5월 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인을 받았으며 상품명은 엠파벨리(Empaveli)다.

아펠리스의 대표이자 공동 설립자인 세드릭 프랑수아(Cedric Francois) 박사는 "이번 결정으로 인해 GA 환자들이 치료 옵션을 잃게 되어 매우 실망스럽다"며, "유럽의 광범위한 망막 전문의들이 페그세타코플란을 지지했음에도 불구하고 부정적인 결정이 내려졌다는 점은 특히 안타깝다"고 밝혔다. 

그는 미국에서 이미 승인된 페그세타코플란이 GA 환자들에게 긍정적인 효과를 보였다고 강조하며, 앞으로 미국 및 다른 지역에서 환자들에게 접근성을 확대해 나갈 계획이라고 덧붙였다.

지도위축증(GA)은 나이 관련 황반변성의 진행된 형태로, 전 세계적으로 주요 실명 원인 중 하나로 꼽힌다.