정기적으로 주사 투약이 필요한 황반변성 환자수의 주사부담을 줄인 원샷 유전자치료제가 3상 임상개발을 시작한다.

4D 몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics, 4DMT)는 18일 자사의 유전자 치료제 4D-150이 습성 연령관련 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 한 PRISM 1/2상 임상 결과를 공유하고 내년 진행될 3상 임상 계획을 공유했다.

회사가 발표한 PRISM 1/2a상(NCT05197270) 임상 결과에 따르면 4D-150은 환자들의 치료 부담을 줄이고, 52주 동안 안정적인 시력 개선 효과를 제시했다.

우선 1상과2상의 전체 중증 환자군에서는 연간 주사 횟수가 83% 감소했으며, 환자의 52%가 연간 0~1회 주사만으로 치료를 받았다. 또 2b상 임상의 전체 환자군에서 연간 주사 횟수가 89% 감소했으며, 70%가 주사 없이 52주간 유지됐다.

최근 진단을 받은 환자군에서는 100%가 0~1회 주사만으로 치료받았으며, 주사 없이 87%가 1년을 유지했다. 즉 초기 환자군에서 좀 더 나은 효과를 제시했다.

4D-150은 기존의 항-VEGF(혈관내피세포성장인자) 치료제들과 유사한 안전성을 제시했으며 안구 염증 발생률은 2.8%였으며 대부분 경미한 증상을 보였다.

4DMT의 대표 데이비드 커니(David Kirn) 박사는 "PRISM 임상 결과를 통해 4D-150의 치료 부담을 줄이고 다년간 지속될 수 있는 임상적 혜택을 확인했다"며, "우리는 2025년 1분기에 첫 번째 3상 임상을 시작해 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시할 것"이라고 밝혔다.

4FRONT 1으로 명명된 후기임상은 500명의 환자를 대상으로 25년 1분기에 시작할 예정으로 아일리아(애플리버셉트)를 대조군으로 4D-150의 단일 투여를 비교하는 비열등성 시험으로 진행된다. 연구의 1차 평가지표는 최대교정시력(BCVA)에서 비열등성을 입증하는 것이다.