빈다켈과 빈다맥스(피파미디스)가 독점하고 있는 ATTR 심근병증 치료 영역에 앨라일람이 암부트라(Amvuttra, 부트리시란 Vutrisiran)의 긍정적 3상 결과를 발표하며 경쟁을 예고했다.

브릿지바이오(BridgeBio Pharma)가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 후보 아코라미디스(Acoramidis) 관련 ATTRibute-CM 3상을 기반으로 진행한 FDA 승인 신청이 수락돼 올해 11월 29일 승인 결정 예정일이 잡혀 있는 가운데, 독점 시장의 잠재적 다자 경쟁 가능성을 높이는 연구 결과다.

1일 유럽심장학회를 통해 발표된 피하 주사로 투여되는 RNA 간섭 치료제 암부트라 HELIOS-B 3상(NCT04153149) 임상 결과에 따르면, 1차 평가지표인 모든 원인으로 인한 사망과 반복되는 심혈관 사건의 발생 위험을 위약 대비 28%로 낮췄다(위험비(HR) 0.72; 95% 신뢰구간(CI) 0.56–0.93; P=0.01).

빈다맥스를 복용하지 않은 암부트라 단독 요법군에서는 33%의 개선 효과를 보였다.

특히 36개월 동안 사망의 상대적 위험을 31% 감소시켰고, 42개월 후 효과는 더욱 강화되어 36% 낮췄다.

임상은 ATTR-CM 환자 655명을 대상으로 36개월 동안 12주 간격으로 투여한 결과로, 1차 평가지표인 모든 원인으로 인한 사망과 반복되는 심혈관 사건에 대한 개선에 이어 6분 보행 거리의 변화, 환자 설문지 등의 평가에서 개선이 확인됐다.

암부트라군은 위약군에 비해 6분 보행 거리 감소가 적었으며, 차이는 26.5m였고, 심부전을 평가하는 환자 설문 KCCQ-OS 점수 감소가 적었으며 위약군과 점수의 차이는 5.8점이었다.

이상 반응 발생률은 대조군과 유사했으며, 심각한 이상 반응은 위약군보다 낮은 수준이었다.

앨라일람은 이번 임상 결과를 기반으로 규제 승인을 추진, 2025년께 상업화를 진행할 수 있을 것으로 기대했다.