좌: 노바티스 파발타, 우: 메디팁의 레주록식품의약품안전처는 29일 한국노바티스의 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 첫 경구치료제인 파발타캡슐(입타코판)과 메디팁이 수입하는 만성이식편대숙주질환(GVHD) 치료제 레주록정(벨루모스딜메실산염)을 허가했다.

파발타는 한국노바티스가 수입하는 발작성야간혈색소뇨증 치료제 파발타(입타코판)로, 최초의 PNH 경구치료제다. FDA 승인은 2023년 12월에 받았다.

식약처는 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제보다 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성야간혈색소뇨증 환자에게 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대했다.

특히 식약처는 파발타캡슐을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제5호로 지정(2023.6.1.)하고 신속심사를 진행해 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

레주록정은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성이식편대숙주질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 의약품이다.

2021년 카드몬 홀딩스(Kadmon Holdings)가 동일 상품명인 레주록(Rezurock, 벨루모스딜 belumosudil)으로 FDA 승인을 받은 품목이다. 이후 사노피가 승인 직후 카드몬을 인수, 판권을 보유하고 있다.

염증을 유발하는 인터루킨의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 ROCK-2(Rho-associated coiled-coil kinase 2)의 활성을 억제해 염증과 섬유화 모두를 억제하는 기전의 약물이다.