엠에스디는 본태(진성)혈소판증가증(Essential Thrombocythemia, ET) 환자 대상의 새로운 치료제 후보 보메뎀스타트(Bomedemstat)를 평가하는 임상 3상을 시작한다고 27일 밝혔다.

Shorespan-007 3상(NCT06456346)은 이전 치료를 받지 않은 ET 환자 300명을 대상으로 진행된다. 대조군으로 골수증식질환에 오랜 기간 1차 치료제로 사용되어온 히드록시우레아를 활용한다.

이번 시험의 1차 주요 평가지표로는 지속적인 임상-혈액학적 반응률(Clinicohematologic Response, CHR) 평가이며, 피로 증상과 같은 환자 보고 결과도 중점적으로 평가될 예정이다.

필수혈소판증가증은 혈액 내 혈소판 과다 생성으로 인해 혈류를 방해하고 뇌졸중, 심장마비, 폐색전증 등의 위험을 높이는 만성 희귀 혈액 질환이다. 이 질환의 치료 표준은 수십 년 동안 변화가 없었으나, 머크는 보메뎀스타트를 통해 새로운 치료 옵션을 제공해 환자의 삶의 질을 개선할 수 있기를 기대하고 있다.

머크의 글로벌 임상 개발 부사장 그레고리 루비니에키(Gregory Lubiniecki) 박사는 "본태혈소판증가증 치료의 표준이 오랫동안 변화가 없었고, 환자들은 질병 관리뿐 아니라 삶의 질을 향상시킬 수 있는 새로운 치료 옵션을 필요로 하고 있다"며 "머크는 이 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위해 보메뎀스타트 개발을 신속히 진행하고 있다"고 밝혔다.

보메뎀스타트는 'Shorespan-006' 3상(NCT06079879)을 통해서도 평가가 진행되고 있다. 해당 임상은 히드록시우레아에 대한 반응이 불충분하거나 내성이 있는 ET 환자를 대상으로 한다. 즉 2차 요법에서 평가되고 있으며, 해당 임상에는 국내 기관이 참여하고 있다.

한편, 보메뎀스타트는 혈액 생성에 관여하는 LSD1(lysine-specific demethylase 1)을 억제하는 기전의 약물로 ET뿐 아니라 골수섬유증(MF), 진성적혈구증가증(PV) 등 다양한 골수증식질환(MPNs)에 대한 치료제로 개발되고 있다.

엠에스디가 지난 22년 11월 이마고 바이오사이언스(Imago BioSciences)를 13억 5천만 달러에 인수하면서 확보한 품목이다.

이번 임상시험이 성공적으로 마무리되면, 필수혈소판증가증 치료에 있어 획기적인 변화가 기대된다. 머크는 지속적으로 임상 개발을 진행해 나갈 계획이다.