리듬 파마슈티컬스의 희귀 비만치료제 임시브리(IMCIVREE, 세트멜라노타이드 setmelanotide)의 적응증 연령 확대를 위한 FDA 승인신청이 26일 우선심사 경로로 수락됐다.

임시브리는 2020년 희귀 유전질환인 POMC, PCSK1, LEPR 결핍으로 유발된 비만 환자의 체중 관리를 위한 치료제로 승인받은 멜라노코르틴 4 수용체(MC4R) 작용제다. 2022년에는 바르데-비들 증후군에 대해 추가 승인을 받았다.

모든 비만 관리 적응증은 6세 이상의 어린이와 성인을 대상으로 하며, 이번 승인 신청을 통해 2세 이상으로 적응증 연령의 확대를 추진하고 있다. 2020년 승인 시 확보한 희귀소아질환 바우처를 활용해 우선심사 경로로 승인 신청이 수락됐으며, 승인 결정 예정일은 오는 12월 26일로 잡혔다.

이번 신청은 2~6세 사이의 12명의 소아 환자를 대상으로 진행한 3상을 기반으로 하고 있다. 성장 중인 상태를 고려해 체질량 지수의 편차를 나타내는 BMI-Z 점수가 평균 3.04 감소하고, BMI가 평균 18.4% 감소했다.

앞서 7월 유럽연합 집행위원회(EC)는 임시브리의 적응증을 기존 6세에서 2세 이상의 어린이까지 확대 승인한 바 있다.

리듬 파마슈티컬스의 CEO 데이비드 미커(David Meeker) 박사는 "이번 승인 신청 수락은 병적 식욕 항진과 고도 비만으로 고통받는 어린 환자들에게 더욱 정밀한 치료 기회를 제공하는 중요한 단계"라고 밝혔다.

한편, 바르데-비들 증후군, POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍, PCSK1(프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1) 결핍, LEPR(렙틴 수용체) 결핍 등은 모두 MC4R 경로와 연관된 장애로 인해 비정상적인 식욕과 에너지 균형 조절 문제를 일으켜 비만을 초래한다.

임시브리는 MC4R 경로를 활성화시킴으로써 식욕을 억제하고 에너지 소비를 촉진하는 기전을 가진 약물이다.