에스티팜 반월 전경

에스티팜은 벨기에 RNA 기술 플랫폼 개발 전문기업 퀀툼 바이오사이언스에 RNA 제조 기술의 글로벌 공급을 강화하기 위해 에스티팜이 자체 개발한 5'-capping reagent(파이브 프라임 캡핑 시약)인 SmartCap® 공급계약을 체결했다고 19일 밝혔다.

이번 계약은 에스티팜과 퀀툼 바이오사이언스가 각자의 강점을 결합해 RNA 제조 시장에서 포괄적인 솔루션을 제공하고 글로벌 영향력을 확대하기 위한 것이다. 파트너십을 통해 두 회사는 보유 기술을 보다 효과적으로 활용해 혁신적인 RNA 기반 치료제의 개발과 생산을 가속화할 수 있을 것으로 기대된다.

계약에 따라 에스티팜의 IVT(In vitro transcription, 시험관 내 전사) 기반 mRNA-LNP 플랫폼과 새로운 capping(캡핑) 및 제조 시약이 퀀툼 바이오사이언스의 Ntensity™ 및 Ncapsulate™ mRNA 생산 플랫폼에 사용될 예정이며, 이를 통해 더욱 강력하고 유연한 RNA 제조 생태계를 구축할 예정이다.

또한 에스티팜은 CDMO로서 퀀툼 바이오사이언스의 Ntensity™ mRNA 생산 과정에 대한 노하우를 얻게 되며, 퀀툼 바이오사이언스는 에스티팜의 독창적인 기술을 바탕으로 고객에게 최고 수준의 제조 유연성을 제공할 수 있게 된다.

성무제 에스티팜 대표이사는 "퀀툼 바이오사이언스와의 파트너십을 통해 RNA 치료제 분야에서 중요한 진전을 이룰 수 있게 돼 기쁘다"며 "이번 협력은 글로벌 시장에 첨단 RNA 기술을 제공하기 위한 우리의 사명을 달성하는데 중요한 이정표가 될 것이다. 양사의 강점을 결합해 생명을 변화시키는 RNA 기반 치료제의 개발을 가속화할 수 있기를 기대한다"고 말했다.

호세 카스티요 퀀툼 바이오사이언스의 CEO는 "에스티팜과의 협력은 Ntensity™ 플랫폼에 있어 중요한 전환점을 의미한다. 에스티팜의 고유 기술을 확보함으로써, 고객들에게 mRNA 생산 과정에서 유례없는 유연성과 제어력을 제공할 수 있게 됐다"며 "이번 파트너십은 mRNA 치료제 분야에서 혁신을 주도하는 우리의 의지를 잘 보여준다"고 밝혔다. 

펩트론 신공장 조감도

바이오 기업 펩트론은 충북 청주시 오송첨단의료복합단지 내 위치한 자사의 오송바이오파크 공장 내 유휴 부지 5000평에 펩타이드 기반 약효지속성 의약품 생산 목적의 신공장 건립을 위한 650억 원 투자를 결정했다고 16일 밝혔다.

펩트론은 펩타이드 기반 지속성 의약품 수요 확대에 대비해 선제적인 투자를 단행했다고 설명했다. 신공장은 연 최대 1000만 바이알의 약효지속성 의약품을 생산할 수 있도록 지상 3층, 연면적 8000㎡ 규모의 최첨단 제조 시설을 조성할 계획이다.

지난 2018년 가동한 오송바이오파크 공장의 연 최대 100만 바이알에 더해 10배 이상의 약효지속성 치료제 생산능력을 확보하게 된다. 오는 2026년 6월 신공장 준공을 목표로, 2025년 상반기까지 9억 원을 사용해 설계를 완료할 계획이다. 2025년 상반기부터 2026년 상반기까지 건축공사에 196억 원, GMP 생산설비공사에 445억원 등 총 650억 원을 투입할 계획이다.

최호일 펩트론 대표는 “펩타이드 기반 약효지속성 의약품 수요가 급격히 증가할 것으로 보고 있다”며 “글로벌 제약사들의 임상약 수요 등에 빠른 대처를 위해서도 신공장 건립은 지금이 적기”라고 말했다.

다공성 실리콘 나노입자의 표면 개질 후 테모졸로마이드(TMZ)를 적용한 뇌종양 치료제 모식도 (왼쪽), 기존의 TMZ를 적용한 뇌종양 치료제와 엔테라퓨틱스가 개발한 나노입자 적용 TMZ간의 뇌종양 치료 효능과 약물 응집 차이에 대한 모식도 (오른쪽)

체내 안전성이 확보된 실리콘 소재를 기반으로 효과적인 약물전달플랫폼 연구개발 기업인 엔테라퓨틱스(N therapeutics)는 자사가 개발한 ‘NanoSil’플랫폼 기술에 기존의 뇌종양 치료제인 테모졸로마이드(TMZ)를 적용한 뇌종양 치료제의 종양 치료 효과를 입증한 연구 결과를 바이오의약 소재 분야의 국제 학술지인 ‘저널 오브 머티리얼즈 케미스트리 B(Journal of Materials chemistry B, IF=7.5)’에 게재했다고 발표했다. 

뇌종양은 뇌 조직이나 뇌를 둘러싸고 있는 막에 존재하는 종양으로 발병 부위에 따라 수술적으로 제거하기 어려운 경우가 많다. 이러한 뇌종양은 크기가 작더라도 뇌와 척수에 심각한 손상을 입힐 수 있다.

현재 뇌종양 치료제로 사용되는 테모졸로마이드(Temozolomide)는 항암 효과는 뛰어나지만, 체내에서 불안정해 혈뇌장벽(Blood-brain barrier, BBB)을 통과하여 뇌조직에 도달하는 양이 적어 필요 이상의 고용량으로 투여되고 있는데, 이로 인해 항암제에 대한 내성을 가지는 종양세포가 빠르게 발생되는 등 부작용이 많다는 단점이 있다. 

엔테라퓨틱스는 다공성 실리콘 나노입자를 이용해 혈뇌장벽 투과성을 높인 나노입자를 개발하고 이 나노입자에 테모졸로마이드를 탑재해 생체 내 안정성을 개선하고 뇌조직에 높은 농도로 전달할 수 있는 치료 물질(NS-001-TEM)을 개발하는 데 성공했다.

연구팀은 악성 뇌종양의 일종인 교모세포종(Glioblastoma)을 유발시킨 동물모델에 NS-001-TEM을 투여한 결과, 현재 임상적에서 사용하고 있는 TMZ의 농도보다 낮은 농도에서도 종양 크기를 효과적으로 감소시키며, 생존율을 높일 수 있음을 확인했다. 이는 기존 치료제인 TMZ 대비 뛰어난 효과를 보여주는 중요한 연구 결과로 평가받고 있다.

엔테라퓨틱스는 뇌종양 치료제 NS-001-TEM을 비임상 시험을 내년까지 완료하고, 이후 임상 시험에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. 또한, 엔테라퓨틱스는 NanoSil 플랫폼 외에도 피부나 점막을 통해 손쉽게 약물을 전달할 수 있는 약물전달 플랫폼인 ‘BioSil’을 이용해 아토피, 건선과 같은 난치성 피부 질환 치료제를 개발해, 이 역시 전임상 단계를 거쳐 임상 시험을 준비하고 있다.

강재승 엔테라퓨틱스 대표는 “뇌종양 치료의 높은 장벽을 극복하기 위해 개발된 NanoSil 플랫폼이 기존 치료제의 치료 효과를 극대화하고 부작용을 최소화할 수 있을 것으로 기대되며, 현재는 뇌종양 뿐 아니라 췌장암과 같은 치료가 어려운 종양을 대상으로도 추가적인 연구를 진행하고 있다”고 밝혔다. 

헬릭스미스 로고

헬릭스미스의 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍(Northland Biotech)이 중증하지허혈(CLI) 환자들을 대상으로 한 통증 감소 목적의 엔젠시스(VM202, 중국명 NL003) 임상 3상에서도 주평가지표를 달성했다. 이번에 발표된 결과는 두 개의 임상 3상 중 휴지기 통증 감소가 주 평가지표인 임상시험의 톱라인 데이터다.

노스랜드 측 발표에 따르면 1차 평가지표인 휴지기 통증 감소율이 위약 대조군에 비해 유의하게 우수했고(p<0.0001), 안전성이 우수했으며 약물 관련 심각한 이상반응 또한 발견되지 않았다.</p>

헬릭스미스와 2004년 엔젠시스 관련 기술이전 및 공동개발 계약을 맺은 노스랜드사는 2019년부터 각각 통증 감소와 궤양 완치를 주평가지표로 하는 두 개의 임상 3상을 독립적으로 진행했다.

총 242명 환자를 등록한 궤양 완치 목적의 임상 3상은 올해 2월 초 성공적 결과를 발표 후 이미 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 NDA 신청을 완료했으며, 이번 통증 감소 목적의 임상 3상은 올해 6월 중순 마지막 302번째 환자의 추적 관찰을 마치고 통계 분석을 진행해 왔다.

노스랜드 측은 글로벌 시장조사 및 컨설팅 기관인 ‘프로스트 앤 설리번(Frost & Sullivan)’의 조사를 인용해 2025년 중국 내 CLI 환자 수가 500만 명 이상에 달할 것으로 전망한 바 있다. 

엔젠시스의 2025년 상업화를 목표로 구축해 온 노스랜드의 생산 시설은 연간 10만 명의 CLI 환자에게 엔젠시스를 투약 가능한 규모로 알려져 있으며, 헬릭스미스는 노스랜드와의 계약에 따라 시판 후 7년간 매출액의 일정 비율을 로열티로 수령한다.

헬릭스미스는 “노스랜드의 이번 결과는 엔젠시스의 혈관생성 및 신경재생 촉진 등 임상적 효과를 증명한 결과이며 두 개의 임상 3상 모두 주 평가지표를 달성했다는 점에서 고무적인 성과다. 향후에도 노스랜드와 긴밀한 협력으로 엔젠시스의 중국 시장 상용화를 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.