시티우스(Citius) 파마의 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료제 림피르(LYMPHIR)가 FDA 승인을 받았다. 

적응증은 이전에 적어도 한번 이상의 전신치료를 받은 재발성 또는 불응성 피부 T세포 림프종이다. 23년 8월 품질관리 문제를 지적한 완결된 응답서신(CRL)을 통해 한차례 승인거부된 품목으로 올해 3윌 재신청이 수락돼 이번에 FDA 승인됐다. 

승인신청은 302(NCT01871727) 3상이 기반이다. 독립검토위원회가 평가한 객관적반응률 36.2%였으며 이중 완전반응은 8.7%다.

IA~IIA, IIB~IIIB, IIIA/IIIB 등 증상의 경중에 따른 3개군의 ORR은 각각 36.7%, 45.8%, 20.0% 등이었으며 임상적 이익율은 각각 60.0%, 54.2% 20.0% 등이다. 

반응기간 중앙값은 6.7개월이었으며 환자의 52%가 최소한 6개월 반응을 지속했다. 치료시작후 반응시작까지 걸린 시간의 중앙값은 1.41개월이었다.

평가가능한 환자중 84.4%가 종양의 부담감소를 경험했으며 48.45는 기준선 대비 최소 50%의 감소를 보였다. 완전반응 비율은 12.5% 였다. 심각한 이상반응 비율은 37.7%였으며 치명적이거나 심각한 이상반응은 없었다.

단  모세혈관 누출 증후군(CLS) 박스형 경고가 포함됐다. 투약시 CLS의 징후와 증상을 모니터링해야 하며, CLS가 해결되거나 심각도에 따라 중단될 때까지 투약을 보류하도록 했다.

림피르의 성분명은 데니레우킨 디피톡스(Denileukin Diffitox). 1999년 에자이가 FDA로 부터 승인받은 '온탁'(Ontak)과 동일한 성분으로 새롭게 제형이 개선 제품이다. 온탁은 2014년 제조문제로 미국시장에 철수했으며 다시 10년만에 새롭게 미국시장에 진입하게 됐다.

림피르는 인터루킨-2(IL-2) 수용체 결합 영역과 디프테리아 독소 단편을 결합한 재조합 융합 단백질로, IL-2 수용체가 표면에 있는 세포에 결합하여 디프테리아 독소 단편이 세포 내로 들어가 단백질 합성을 방해함으로써 암 세포를 사멸하는 기전의 약물이다.

에자이는 림피르에 대해 21년 일본 승인을 받아 판매중이다. 적응증은 피부 T세포 림프종이외 말초 T 세포 림프종(PTCL)을 갖고 있다. 상품명 레미토로(Remitoro/レミトロ)로 판매되고 있다.

에자이는 당초 인도 소재 닥터레디스에 판권을 매각했으나 이후 시티우스가 21년 판권을 구매, FDA 승인을 받게됐다.