노바티스의 경구 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)치료제 '파발타'(Fabhalta, 입타코판)가 IgA 신병증 환자를 위한 치료제로 FDA로부터 가속승인을 받았다. 

노바티스는 8일 바발타가 면역글로불린A(IgA) 신병증 환자의 단백뇨 감소 효과를 기반으로 FDA로부터 가속승인을 받았다고 발표했다. 특히 보체억제제로는 해당적응증으로 승인을 받은 첫 치료제라는 점을 강조했다.

가속승인은 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 중간 분석 결과를 기반으로 이루어졌으며, 파발타는 9개월 동안 기저치 대비 44%의 단백뇨 감소를 보여 위약군의 9%와 비교해 38%의 유의미한 감소를 나타냈다.

파발타는 면역체계의 대체 보체 경로를 억제, IgAN의 병인에 기여하는 것으로 알려진 경로를 차단한다. 정식승인 전환의 기반이 될 eGFR 감소를 통한 질병 진행의 억제효과를 평가하는 24개월 동안의 최종 분석 데이터는 2025년에 나올 예정이다.

노바티스의 미국 지사장 빅터 불토(Victor Bulto)는 "이번 승인은 희귀 신장 질환 치료를 발전시키려는 우리의 여정에서 중요한 이정표"라며 "우리는 IgAN 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다"고 말했다.

노바티스는 파발타 외에도 아트라센탄(atrasentan)과 지가키밧(zigakibart) 등 두가지 IgA N 치료제를 개발 중이다. 아트라센타은 경구용 엔도텔린 A 수용체 길항제로, 올해 2분기에 FDA 승인신청이 접수됐으며, 지가키밧는 항-APRIL 단클론 항체로 현재 3상 임상이 진행 중이다.

파발타는 B인자 억제를 통해 보체 시스템의 대체 경로를 차단하는 기전의 약물로 최초의 경구 복용 PNH치료옵션을 제시하며 지난해 12월 6일 FDA 승인을 받은 품목이다. 8개월만에 IgA 신병증에 대해 추가적응증을 확보했다.