니만-피크병(니만-픽병 Niemann-Pick disease, NPD) C형 치료제 후보 아리모클로몰(arimoclomol)에 대해 FDA 자문위는 11대 5의 찬반투표를 통해 승인을 권고하는 긍정적 입장을 보였다.

FDA의 유전대사질환 자문위원회(Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee, GeMDAC)는 2일 회의를 통해 제브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)가 승인신청서를 제출한 아리모클로몰이 니만-피크병 C형의 치료제로서 유효하다고 평가했다.

11명의 위원이 찬성하고 5명이 반대, 총 16명의 위원 중 다수가 아리모클로몰의 임상 데이터가 NPD C형 환자 치료에 충분한 근거를 제공한다고 판단했다.

다만 FDA는 통상 자문위의 결과에 일치하는 결정을 내리는 경향을 보이나, 권고사항은 법적 구속력을 갖지 않는다. 앞서 FDA는 브리핑 문서를 통해 추가 임상자료의 필요성을 제기한 바 있어 승인여부를 낙관하기는 쉽지 않은 투표결과를 보였다. 승인 결정 예정일은 9월 21일로 잡혀 있다.

아리모클로몰은 덴마크의 오피자임이 개발한 약물로 2020년 FDA 승인에 도전했으나 21년 임상데이터 부족을 사유로 완결된 응답서신(CRL)을 통해 승인 거부된 바 있다. 이후 제브라가 품목을 인수하여 재승인 신청에 따른 검토가 진행 중이다.