1천 억원 이상 값어치의 희귀소아질환 우선심사 바우처(PRV)에 대해 오는 월말부터 발행혜택이 종료된다. 

FDA는 최근 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV) 프로그램이 9월 30일 이후로 중단될 예정이라고 설명했다. 해당 기간이후 희귀 소아 질환 약물로 지정받은 품목에 대해서는 더 이상 우선 심사 바우처를 발급하지 않는다고 덧붙였다. 또한 이미 희귀 소아질환 지정을 받았거나 9월 30일 안에 지정받은 품목의 경우, 2026년 9월 30일까지 FDA 승인을 받는 경우에 한해 바우처가 발행된다.

이에따라 FDA는 9월 말까지 희귀 소아질환 지정 신청 제약사가 증가할 것으로 예상되며, FDA는 신속한 검토를 약속했다. 

PRV는 희귀 소아질환 치료제 개발 제약사에 혜택을 제공하기 위해 2012년 도입된 제도로, 바우처를 활용해 신약이나 추가 적응증 승인 신청 시 10개월의 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있으며, 신속한 심사를 원하는 다른 회사에도 판매할 수 있다.

희귀 소아질환 우선심사 첫 바우처는 2014년 바이오마린의 뮤코다당증 ⅣA형(모르퀴오 A 증후군) 환자 치료제 비미짐(Vimizim, 성분 엘로설파제알파 elosulfase alfa)에 발행되어 리제네론(사노피)에 6700만 달러에 판매된 것이 첫 거래였다. 최근에는 1억 달러 전후에 거래되고 있다.

독특한 거래 사례로는 최근 노바티스가 2110만 달러의 할인된 가격에 구매한 기록이 있다. 예외적인 구매 계약 사례로, 네덜란드 소재 파밍(Pharming)사가 극희귀 자가면역 결핍질환인 활성화된 PI3K델타증후군 환자를 위한 치료제 조엔자(Joenja leniolisib) 승인을 통해 확보한 바우처를 노바티스에 매각한 경우다. 할인 매각은 조엔자의 개발 관련 노바티스와 체결한 독점 라이센스 계약 시 바우처의 할인 구매 권리가 옵션이었기 때문이다.

최근에는 통상 8000만 달러에서 1억 3천만 달러 사이에 거래되었으나, 바우처 자체가 희귀해질 가능성이 높아짐에 따라 가격 상승의 가능성이 높아지고 있다.

관련해 미국 하원은 지난 2월 바우처 제도 일몰 기한을 올해 9월에서 2028년 9월로 4년 연장하는 "2024 희망 재창출법(Creating Hope Reauthorization Act of 2024/ H. R. 7384)을 발의했으나, 하원 계류 중으로 바우처 제도의 종료 이전 발효되기는 실질적으로 어렵다.

희귀질환 환자단체들은 일몰의 연장을 강력히 요구하고 있으나, 일부 학계에서는 희귀 소아질환 치료제 매출 규모 분석을 기반으로 충분한 수익을 올리는 만큼 바우처 제도가 연장될 필요가 없다는 의견을 내기도 했다.

한편 우선심사바우처 제도는 희귀 소아질환 이외에도 2007년부터 시행되는 말라리아 등 열대질환 우선심사 바우처, 2016년부터 운영되는 물질위협 대처 우선심사 바우처 등이 있으나, 가장 활성화된 분야는 희귀 소아질환 바우처가 발행 규모 면에서 주도적이다.