신닥스(Syndax) 파마슈티컬스의 최초 메닌 억제제 '레부메닙(Revumenib, 개발명 SNDX-5613)'의 가속 승인 검토 기간이 3개월 연장됐다. 

신닥스는 29일, 우선심사 경로로 지난 3월 FDA 승인신청이 수락된 성인과 소아의 재발성 불응성 KMT2A 재배열(KMT2Ar) 급성 백혈병 치료제 레부메닙의 승인 결정 예정일이 9월 26일에서 12월 26일로 3개월 연장됐다고 밝혔다.

검토 연장의 이유에 대해 회사는 제출한 추가 정보가 주요한 신청 내용의 수정으로 간주돼 검토에 더 많은 시간이 필요하다는 통보를 받았다고 설명했다. 또한 FDA가 별도로 추가 임상이나 제조 관련 정보를 요청하지 않았다고 덧붙였다.

신닥스의 대표 마이클 메츠거(Michael A. Metzger)는 "레부메닙이 KMT2A 재배열 급성 백혈병 환자들에게 중요한 치료 기회를 제공할 수 있음을 확신한다"며, "FDA와의 지속적인 협력을 통해 이번 검토 과정이 원활히 진행되기를 기대한다"고 밝혔다.

한편, 승인 신청은 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자를 대상으로 레부메닙의 효과와 안전성을 평가한 AUGMENT-101 1/2상(NCT04065399)을 기반으로 한다.

임상 결과에 대한 분석이 가능한 57명의 KMT2A 재배열 AML/ALL 참가자 중 완전관해(혈액학적 부분 회복(CRh) 포함)를 달성한 비율은 23%로 1차 평가 변수를 충족했다. 완전관해에 도달한 환자 중 최소 잔존 질환이 없는 상태를 달성한 비율은 70%였다.

성인 환자 44명에서 23%, 소아 환자 13명에서 23%로 동일했으며 관해까지의 중앙값은 1.9개월이었다. 반응 기간의 중앙값은 6.4개월이었다. 부분 반응을 포함한 전체 반응률은 63%, 데이터 마감 시점까지 생존 기간의 중앙값은 8.0개월이었다.

KMT2A 재배열(재구성) 백혈병은 KMT2A 유전자(또는 MLL 유전자라고도 함)의 순서나 위치가 비정상적으로 바뀌면서 다른 유전자와 결합해 정상적인 세포 성장과 분화를 방해하고 백혈구의 무제한 증식을 유발하는 혈액암이다.

레부메닙은 이러한 비정상적인 KMT2A 재배열에 밀접하게 관여하는 메닌을 억제하여 결과적으로 백혈구 증식을 억제하는 기전의 첫 약물이다.