오름 테라퓨틱스(대표 이승주, 이하 오름)가 16일 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)와 다중 표적 글로벌 라이선스 및 옵션 계약을 체결했다고 밝혔다. 

이번 계약은 오름의 이중 정밀 표적 단백질 분해(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, 이하 TPD²) 기술을 활용해 유전자편집 치료제인 카스게비(CASGEVY) 투약 이전에 활용할 수 있는 전처치제를 개발하는 것을 목표로 한다.

버텍스는 오름의 TPD² 기술을 이용해 각 타깃에 대한 연구 권한을 부여받는다. 연구가 완료된 이후, 버텍스는 오름의 TPD² 기술로 개발된 분해제항체접합체(Degrader-antibody Conjugate, 이하 DAC)에 대해 세계 독점 라이선스를 취득할 옵션을 갖게 된다. 이 옵션에는 DAC의 연구, 개발, 제조 및 상용화에 대한 모든 권리가 포함된다.

오름은 이번 계약을 통해 1500만 달러(약 200억 원)의 선급금을 받게 되며, 최대 3개의 DAC 후보물질에 대해 각 3억 1000만 달러(약 4300억 원)의 추가 옵션 및 마일스톤을 받을 수 있다. 따라서 총 거래 규모는 최대 9억 4500만 달러(약 1조 3100억 원)에 달한다. 상업화 이후에는 글로벌 연간 순매출에 대한 단계별 로열티도 지급받게 된다. 모든 연구, 개발 및 상업화 과정은 버텍스가 담당하게 된다.

오름 테라퓨틱스의 이승주 대표는 "버텍스는 혁신적인 의약품 발굴과 개발에 있어 선두주자이며, FDA 승인을 받은 최초의 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제를 보유한 기업"이라며 "이들이 신규 표적 전처치제 발굴을 위해 오름의 TPD² 기술을 선택해 매우 기쁘다"고 밝혔다. 또한 그는 "이번 계약은 카스게비와 같은 유전자치료제가 더 효과적으로 작용할 수 있도록 돕는 전처치제를 개발하는 데 중요한 발판이 될 것"이라고 강조했다.

버텍스의 CEO 제프리 레이든 박사는 "오름 테라퓨틱스의 TPD² 기술은 우리의 혁신적인 연구개발 전략과 완벽하게 맞아떨어진다"며 "이번 협력을 통해 우리는 더 많은 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 확신한다"고 말했다.

버텍스는 낭포성섬유증(Cystic Fibrosis) 시장을 장악한 글로벌 제약사로, 지난해 98억 7000만 달러(약 13조 4705억 원)의 매출액을 기록했다. 특히 지난해 최초의 CRISPR/Cas9 기반 겸상적혈구병 치료제인 '카스게비(CASGEVY)'를 출시하며, 매출다변화를 꾀하고 있다.

오름 테라퓨틱스는 DAC 개발에 전문화된 바이오텍으로, 이를 응용한 플랫폼 기술인 TPD²를 중심으로 연구개발을 진행 중이다. 오름은 작년 11월 항 CD33 항체 기반 GSPT 타깃 DAC인 'ORM-6151'을 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)과 기술수출계약을 체결한바 있다. 계약의 총 규모는 1억 8000만 달러(약 2340억 원)였다. 오름은 계약금으로 총액의 55%에 해당하는 1억 달러(약 1300억 원)를 수령한 바 있다.

TPD² 기술은 단백질 분해를 유도하는 항체 결합체로, 기존의 치료제들이 접근하기 어려운 표적을 대상으로 하여 질환을 치료하는 데 매우 효과적이다. 오름은 이 기술을 통해 기존 치료제보다 높은 효능과 선택성을 가진 약물을 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다.