시온나 테라퓨틱스(Sionna Therapeutics)는 최근 애브비(AbbVie)와의 라이선스 계약을 통해 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 후보 3품목을 확보, 파이프라인을 확장했다고 16일 발표했다. 

낭포성 섬유증은 CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) 단백질의 유전적 결함으로 인해 발생하는 질환으로 이번 판권계약을 체결한 약물은 CFTR의 기능 복원을 통한 섬유증 환자의 증상 개선에 초점을 맞춘 3가지 후보 약물이다.

이들 품목은 2상 임상 연구를 완료한 CFTR 단백질의 정상적인 이온 통로 기능을 회복시키는 기전의 갈리카프토(Galicaftor, ABBV-2222)와 CFTR 단백질이 세포막에 도달하도록 돕는 기전의 나보카프토(Navocaftor, ABBV-3067), 그리고 1상을 진행 중인 CFTR 단백질의 분해를 억제해 효과의 지속성을 강화하는 역할을 하는 ABBV-2851 등이다.

시온나는 이들 3개 약물 중 하나와 자사가 보유한 1상 개발 단계의 낭포성 섬유증 치료제 후보 SION-109와 복합제 개발을 우선 진행한다는 계획이다. 단 SION-109와 ABBV-2851는 유사한 기전이다.

애브비는 판권을 제공하는 대신 공개되지 않은 선불금과 시온나의 지분을 받고, 후기 임상 개발과 상업적 이정표 달성 시 마일스톤과 로열티를 지급받기로 했다.

시오나 테라퓨틱스의 CEO인 마이크 라일리(Mike Riley)는 "이번 계약을 통해 낭포성 섬유증 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다"며 "애브비와의 협력을 통해 우리의 연구 개발 역량을 더욱 강화할 것"이라고 말했다.

애브비의 부사장인 타임 패트릭(Tom Patrick)도 "시오나 테라퓨틱스와의 이번 파트너십을 통해 낭포성 섬유증 치료제 개발에 큰 진전을 이룰 수 있을 것"이라며 기대감을 나타냈다.

한편, 낭포성 섬유증 치료제의 절대강자는 버텍스( Vertex)로, 낭포성 섬유증 치료제로 단일제인 칼리데코(Kalydeco), 이중 복합제인 올캄비(Orkambi), 심데코(Symdeko), 첫 삼중 복합제인 트리카프타(Trikafta) 등을 보유하고 있다.

시온나의 첫 번째 개발 방향은 버텍스의 올캄비, 심데코 등 이중 복합제와 경쟁 구도에 해당한다.