FDA는 임상시험 없이 부분발작(POS) 치료제의 적응증을 영아(1개월 이상)까지 확장할 수 있도록 지침을 수정, 의견조회를 진행중이다. 

FDA는 15일 그간 뇌전증환자의 부분발작 치료제의 소아적응증 외삽을 뒷받침할 증거가 없어 별도의 임상시험을 요구했으나 소아집단 공개라벨 연구를 통해 소아환자에서 효과가 성인치료와 유사하다는 데이터를 확보, 소아적응증 외삽에 대한 치침을 수정키로 했다.

이같이 성인과 소아에서 POS의 병리학적 기전이 유사하다는 점을 기반으로 효능에 대한 외삽은 최소 1개월 이상의 소아환자에 적용키로 하고 임상시험을 대신해, 환자의 체중과 나이에 맞는 최상의 용량 선택 등으로 마련한 약동학 데이터만으로 적응증을 확대할 수 있도록 했다.

이를 위해 최소 100명으 소아 환자가 6개월 이상 약물에 노출되어야 모든 연령대가 적절하게 포함되어야 한다. 또 혈중 약물의 농동에 대한 모니터링을 통해 심각한 부작용으 발생여부 등을 살펴 투약용량의 최적화 작업을 수행도록 했다.

FDA는 해당 지침은 1개월 이상 소아환자가 부분발작치료제의 효율적인 치료 접근성을 높이기 위해 마련됐다고 설명했다. 단 POS치료제 이외 다른 유형의 치료제는 적용되지 않는다고 덧붙였다. 

성인 적응증만을 갖고 있는 SK바오팜의 엑스코프리(Xcopri, 세노바메이트) 등도 이번 지침에 따른 수혜가 기대된다.