GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(IND)가 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다. 

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 IND를 승인받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발한 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이런 뇌실내 투여 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 이 회사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용돼 일본에서 품목 허가를 획득한 바 있다.

GC1130A는 앞서 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 혁신신약으로서 가능성을 인정받았다. 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올 들어 유럽의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 아울러 지난달에는 FDA 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

지난 8일 GC녹십자 용인 공장에서 ‘알리글로’의 미국 첫 수출 물량이 비가 오는 가운데 선적되고 있다. 녹십자 제공

한편 GC녹십자는 미국 내 첫 한국산 혈액제제 ‘알리글로’(ALYGLO)의 첫 수출물량을 지난 8일 완료했다. 알리글로는 지난해 12월 FDA으로부터 품목허가를 획득한 면역글로불린 혈액제제로, 선천성(1차) 면역결핍증(Primary Humoral Immunodeficiency)에 사용되는 정맥투여용 면역글로불린 10% 제제다.

이날 출하된 물량은 미국 내 물류창고와 유통업체를 거쳐 전문 약국(Specialty Pharmacy)으로 전달되고, 이달 중순부터 실질적인 처방이 가능할 것으로 예상된다. 미국 내 처방 확대를 위해 녹십자는 이달 초 미국 내 한 대형 처방약급여관리업체(Pharmacy Benefit Manager, PBM)와 알리글로의 처방집(Formulary) 등재를 위한 계약을 맺었으며 향후 PBM 거래선을 지속적으로 늘려나갈 예정이다.

GC녹십자웰빙, ‘라이넥주’ 고용량 IV 임상 3상 연구자 미팅 개최

GC녹십자웰빙이 지난 8일 서울 여의도에서 개최한 ‘라이넥주’ 고용량 IV 임상 3상 연구자 미팅'에서 참석자들이 열의를 다지고 있다.

GC녹십자웰빙은 지난 8일 여의도 페어몬트 호텔에서 인태반가수분해물 ‘라이넥주’ 고용량 정맥주사(Intravenous, IV) 용법 임상 3상 연구자미팅을 개최했다.

라이넥주는 이전 2a 임상시험을 통해 정맥주사의 용법 및 용량에 대한 안전성을 확보했으며, 2024년 4월 식품의약품안전처로부터 승인받은 3상 임상시험을 통해 정맥주사로서 고용량 유효성을 평가할 예정이다.

이번 연구자 미팅은 라이넥주 3상 임상시험의 진행 상황 및 향후 계획 등을 논의하는 자리로, 김상현 GC녹십자웰빙 대표와 연세대 세브란스병원을 포함해 국내 18개 임상시험기관 관계자, 임상시험을 수행할 임상시험수탁기관(CRO) 실무자가 참여했다. 이 자리에서 녹십자는 데이터 모니터링에 주의할 점들을 교육했다.

라이넥주는 만성 간질환에서 간기능 개선으로 허가된 인태반가수분해물 주사제로, 2005년부터 누적 8300만 도즈 이상이 생산돼 유효성과 안전성을 입증했다.