한국BMS제약의 증상성 폐색성 비대성 심근병증 치료제 ‘캄지오스캡슐’(Camzyos 성분명 mavacamten 마바캄텐)이 재심의를 통해 약제급여평가위원회를 통과했다. 캄지오스는 지난달 약평위 심의에서는 급여 적정성을 인정받지 못했으나 한 달만에 급여 관문을 통과했다. 

한독의 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 치료제‘엠파벨리주’(Empaveli 성분명 페그세타코플란, pegcetacoplan)도 급여 필요성이 인정돼 건강보험공단 협상 단계로 넘어간다.

건강보험심사평가원은 지난 4일 2024년 제7차 약제급여평가위원회를 열고, 이같은 내용의 결정신청 약제 급여 적정성을 심의했다고 밝혔다.

캄지오스는 지금까지 증상 완화에만 초점이 맞춰져 있던 기존의 약물치료 한계을 뛰어넘어 심장근육에 작용함으로써 해부학적 개선과 이를 통한 근본적, 비침습적인 증상 해결에 기여했다는 평가를 받고 있다.

엠파벨리는 지난 4월 식품의약품안전처 허가를 받았다. 선천성 체내 면역 체계의 일부인 보체 단백질 C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 저해, 혈관 안팎의 용혈을 억제하는 기전으로, 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 등 기존 보체 C5 억제제와는 다른 기전으로 야간 혈색소뇨증 치료에 효과를 보인다. 수입사인 한독은 엠파벨리 등 희귀의약품 도입을 위해 지난 4월 스웨덴 기반 희귀약 전문기업인 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)와 합작법인인 ‘한독소비’를 설립했다.

이번에 약평위 심의 안건에 오른 약제는 3개다. 이 중 캄지오스와 엠파벨리는 원안대로 급여 적정성을 인정받았지만 미쓰비시다나베파마코리아의 시신경척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료제 ‘업리즈나주’(Uplizna 성분명 이네빌리주맙-cdon)는 정부가 제시한 평가금액 이하로 약가를 수용한다는 조건부로 약평위를 통과했다.

미쓰비시다나베가 평가금액 이하를 수용하면 건강보험공단 협상 단계로 넘어가고, 그렇지 않으면 급여 등재가 불발된다. 만약 약가협상 생략 기준 평가금액 이하를 수용하게 되면 공단과는 예상청구금액 협상만 진행하면 된다.

업리즈나는 2021년 8월 식약처로부터 ‘항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성인 성인 시신경척수염 범주질환’(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료제로 허가받았다.

업리즈나는 CD-19 표적 인간화 단클론항체로 B세포 특이 표면항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 시신경척수염 범주질환의 재발을 예방한다.

7월 4일에 발표된 기등재 의약품 약효 재평가 결과

한편 심평원은 이날 올해 진행된 기등재 약제의 급여적정성 재평가 심의 결과도 함께 공개했다.

재평가 대상에 오른 약제 성분은 △티옥트산 △프란루카스트수화물 △이토프리드염산염 △시르포그렐레이트염산염 △레보드로프로피진 △모사프리드 △프로모테롤 푸마르산염수화물 등 7종으로, 이 중 티옥트산, 프란루카스트수화물, 모사프리드 3종 성분은 급여 적정성이 인정됐다.

하지만 약평위는 이토프리드염산염, 사르포그렐레이트염산염, 레보드로프로피진, 프로모테롤 푸마르산염수화물 등 4종 성분은 급여적정성이 없다고 판단했다.

이토프리드와 프로모테롤은 임상적 유용성이 없으며, 사르포그렐레이트과 레보드로프로피진 성분은 임상적 유용성이 불분명하며 비용 대비 효과성이 없다는 평가를 받았다.

이번 재평가 결과에 따라 해당 4종 성분은 앞으로 급여목록에서 빠지게 될 것으로 보인다. 단, 재평가 대상 성분 관련 제약사는 결과 통보 후 30일 이내에 이의신청을 할 수 있으며, 그 경우 약평위 재심의를 받을 수 있다.