소비는 기존 약물에 반응하지 않는 난치성 통풍치료제 후보 'SEL-212'에 대한 FDA에 순차적 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 시작했다. 

스웨덴 소재 소비(Sobi)는 2일 DISSOLVE I 및 II 3상 연구 결과를 기반으로 만성 약물내성 통풍치료제 후보 SEL-212와 관련 FDA에 순차 승인신청서 제출을 시작했다고 발표했다. 앞서 SEL-212는 FDA로부터 3월 패스트트랙 지정을 받은 바 있다.

SEL-212는 난치성 통풍환자를 위한 유일한 치료제인 암젠의 '크리스텍사(Krystexxa, 성분명 페글로티카제 pegloticase)'와 동일한 기전의 약물이다. 사람에게는 부족한 요산 산화효소(uricase)를 페길화 즉, 반감기를 늘려서 투약, 몸에 쌓인 요산을 수용성인 알란토인(allantoin)으로 전환, 신장으로 배설할 수 있게 도와주는 약물이다.

성분명은 페가디카제(pegadricase)로 두 성분 모두 페길화(Pegylation)와 우리카제(uricase)의 용어 합성을 기반으로 지어진 이름이다.

승인신청의 기반이 되는 2건의 3상 결과는 지난 23년 3월 공유됐으며 추가 데이터는 추후 제시할 예정이다. 당시 발표에 따르면 SEL-212 고용량군(0.15mg/kg)에서 요산의 수치가 69% 의미하게 감소했다.

1차 평가지표로 살핀 6개월 동안 혈액 내 요산(sUA)이 6mg/dL 미만으로 감소하고 이를 유지하는 환자 비율은 DISSOLVE I 임상에서 고용량군 56%와 저용량(0.1mg/kg) 48%, 위약군 4%였다. DISSOLVE II에서는 각각 47%, 41%, 12% 등으로 통계적으로나 임상적으로 이점이 확인됐다.

양호한 수준의 안전성 프로파일을 보였으나 경증도에서 중등도의 구내염이 위약 대비 높은 것으로 조사됐다.

이외 임상은 크리스텍사의 2주 1회 투약보다 편의성을 높인 4주 1회 투약에 대해 평가를 진행했다. ImmTOR라는 독자적인 플랫폼을 통해 약물의 반감기를 연장하는 기술을 활용, 투약의 편의성을 높였다는 게 회사 측의 설명이다.

Sobi의 연구개발 책임자 리디아 아바드-프랑치(Lydia Abad-Franch) 박사는 "SEL-212의 BLA 단계적 제출을 시작하게 되어 매우 기쁘다"며 "이번 단계는 만성 난치성 통풍 환자들에게 새로운 효과적인 치료 옵션을 제공하는 데 한 걸음 더 다가가게 하는 중요한 단계"라고 말했다.

이어 "신속심사 지정은 SEL-212의 3상 임상 데이터의 중요성을 확인이자 혁신적인 치료법의 필요성을 강조하고 희귀 질환 환자들의 삶을 변화시키기 위한 우리의 노력을 대변한다"고 덧붙였다.

SEL-212는 소비가 원개발사 카르테시안 테라퓨틱스(Cartesian Therapeutics, 합병 전 회사명 Selecta Biosciences)와 협업을 통해 개발 중인 약물이다.

2020년 양사는 SEL-212의 개발 및 상업화를 위한 전략적 라이선스 계약을 통해 소비가 중국을 제외한 개발, 규제 및 상업 활동을 책임지고 카르테시안은 제조를 담당하기로 했다. 계약의 조건으로 소비는 1억 달러를 지불하고 최대 6억 3천만 달러의 마일스톤을 지불키로 약속했다.