카테시안 테라퓨틱스(Cartesian Therapeutics)는 중증 근무력증 환자 대상으로 진행한 mRNA CAR-T 세포치료제 후보 Descartes-08의 긍정적인 2b상 결과를 2일 발표했다. 

36명의 참가자를 대상으로 이중맹검, 위약대조로 진행된 2b상(NCT05073160)의 임상 결과에 따르면 Descartes-08을 투여받은 환자의 71%가 3개월 후 중증 근무력증 복합점수(MGC)에서 5점 이상의 개선을 보인 반면, 위약군에서는 25%에 그쳤다(p=0.018).

MGC는 10가지 증상을 각각 0~9점으로 측정하며, 5점은 임상적 개선을 보였다는 기준점으로 활용됐다. 이외 투약 3개월 후 평균 MG-ADL 점수는 -5.6, MGC 점수는 -8.3, QMG 점수는 -5.0, MG-QoL-15r 점수는 -7.9 등 중증 근무력증 심각도 척도에서 개선을 제시했다.

다반 평가 가능한 Descartes-08을 투여받은 14명 중 10명이, 위약군 12명 중 3명이 기준을 충족했으나 총 10명(위약 1명 포함)이 평가 대상에서 제외되면서 임상 결과에 대한 신뢰성에 의구심이 제기됐다.

반면 안전성 프로파일은 긍정적이다. Descartes-08은 림프구 고갈 화학요법 없이 치료에 잘 견디는 것으로 분석됐다. 임상에서 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 사례는 보고되지 않았다.

회사의 대표인 카스텐 브룬(Carsten Brunn) 박사는 “이번 데이터는 Descartes-08의 임상적 개념 증명을 보여주며, 중증 근무력증 환자들에게 깊고 지속적인 개선을 제공할 가능성을 강조한다”고 말했다. 회사는 연말까지 FDA와의 2상 종료 회의를 계획하고 있다.

Descartes-08은 자가 mRNA CAR-T 세포 치료제로, B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 한다. 기존의 DNA 기반 CAR-T 세포 치료제와 달리, Descartes-08은 림프구 고갈 화학요법이 필요 없으며, 외래 환자 설정에서 투여가 가능하다. 또한, 게놈 통합에 따른 암 변형의 위험이 없다는 장점을 갖는다.

회사는 근무력증 환자를 위한 추가 임상 개발과 더불어 홍반성 루푸스(SLE) 등 다른 자가면역 질환에 대한 치료제로도 연구를 확대하고 있다.