FDA는 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)의 백혈구 부착결핍증(LAD-I) 유전자치료제 후보 '크레슬라디(Kresladi ; marnetegragene autotemcel)의 승인을 거부했다. 

로켓은 28일 FDA 승인신청한 렌티바이러스를 벡터로 활용한 중증의 백혈구 부착결핍증 치료제 후보 크레슬리디와 관련 완결될 응답서신을 접수받았다고 밝혔다. 

지난 2월 차례 승인 검토기간이 연장되면서 승인결정예정일을 당초 3월 31일에서 6월 30일로 연기된 바 있다. 당시에도 화학 제조 및 관리 정보 검토를 위한 것으로 자문위는 진행하지 않을 것을 확인한 바 있다.

이번 완결된 응답서신 역시 동일한 문제를 지적 받아 결국 CRL를 통해 승인 거부됐다.

이에 대해 회사측은 FDA의 CMC 정보 요청에 신속하게 대응하기 위해 FDA의 생물의약품 평가 및 연구 센터(CBER) 고위 지도자들과 회의를 가졌고 설명했다. 이어 로켓 제약의 CEO인 가우라브 샤(Gaurav Shah) 박사는 "FDA와의 긴밀한 협력이 환자 접근성 확보에 큰 도움이 될 것"이라며 "CBER의 신속한 처리 약속이 LAD-I 환자들에게 큰 희망을 준다"고 말했다.

한편 승인신청은 9명의 줄기세포 기증자가 없거나 이식수술이 어려운 생후 3개월 이상(실제 12~24개월)의 소아환자를 대상으로 진행한 1/2상(NCT03812263)이 기반이다.

투약후 12개월 경과한 시점에 9명의 참가자는 모든 생존했으며 피부병변의 감소, 상처의 회복능력 개선, 감염발병 감소 등 1,2차 평가변수를 모두 충족했다.

백혈구부착 결핍증 1형은 ITGB2 유전자의 변이로 인해 CD18의 발현 결함이 발생하는 극휘귀 상염색체 열성 소아질환이다.  이에따라 감염부위로 백혈구가 부착하지 못해 거의 모든 감염증에 취약하고 백혈구 증가증을 보인다.  특히 조혈모세포 이식등 성공적인 치료가 이뤄지지 않은 경우 5세 이전에 대부분 사망하게 되는 질환이다.