아이오니스는 희귀 고지단백혈증인 킬로미크론혈증(FCS) 치료를 위한 올레자르센(Olezarsen)에 대한 FDA 승인 신청이 수락됐다. 

아이오니스는 25일 올레자르센 관련 킬로미크론혈증 환자의 주요 증상인 췌장염 감소 효과를 제시한 올레자르센(Olezarsen)의 승인 신청이 우선심사 경로로 승인됐으며 승인 결정 예정일은 6개월 후인 12월 19일로 설정됐다고 밝혔다. 또 자문위원회를 계획하지 않고 있다고 통보받았다고 덧붙였다.

킬로미크론혈증(familial chylomicronemia syndrome)은 고지단백혈증 1형으로 분류되는 가족성(일차성) 희귀질환으로 국내 의학용어로는 암죽미립혈증(증후군)이다.

질환은 지질을 분해하는 지단백 리파아제라는 효소의 유전자 결핍이나 부족 등으로 발생한다. 이로 인해 90% 트리글리세리드(TG)로 구성된 지단백질 입자인 킬로미크론을 분해하지 못해 유아기 때부터 중성지방이 크게 증가하고 심한 복통을 유발하는 췌장염 등을 증상으로 발현된다. 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 생명까지 위협받게 되는 질환이다.

승인 신청은 BALANCE 3상(NCT04568434)이 기반이다. 올레자르센 주 1회 투약군은 1차 평가지표로 살핀 6개월 차 공복 시 트리글리세리드(TG) 수치가 위약 대비 크게 감소시켰다. 2차 평가지표로 평가한 주요 증상인 1년간(1~53주차) 췌장염의 발생은 올레자르센 투약군에서는 전혀 없었던 반면 위약군에서는 11건 발생했다.

아이오니스의 대표 브렛 모이아(Brett Monia) 박사는 "FDA로부터 승인된 치료옵션이 없는 환자의 고통을 줄이기 위해 올해 말까지 의약품이 제공될 수 있도록 검토 과정에서 FDA와 긴밀히 협력해 나가겠다"고 밝혔다.

회사는 또 킬로미크론혈증에 대한 승인 신청에 이어 고중성지방혈증 치료를 위한 CORE, CORE2, ESSENCE 등 3건의 3상을 진행하는 등 추가 적응증 개발의 진행 과정도 소개했다.

킬로미크론혈증 치료제로 FDA 승인 의약품은 없으나 글로벌 규제 승인을 받은 품목은 하나가 있다. 아이오니스의 계열사인 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)가 개발한 웨이리브라(Waylivra, Volanesorsen)로 유럽 승인만 받았다. 

2017년 FDA 승인에 도전, FDA 자문위원회가 12:8의 찬반 의견으로 승인 권고했으나 18년 FDA는 거부를 결정했다. 반면 웨이리브라는 대해 19년 5월 유럽에서 조건부 승인을 받았다. 적응증은 키로미크론혈증 환자의 식이조절과 중성지방 치료 이후 보조치료 요법이다.