로슈의 발작성 야간혈색소뇨증 (PNH) 신약 피아스키(Piasky 크로발리맙, Crovalimab)이  FDA로 부터 20일 승인을 받았다. 

피아스키(또는 피아스카이)는 보체단백질 C5를 표적으로 하는 항체치료제로 올해 2월 중국에서 가장 먼저 승인을 받은 이후 3월 일본 승인을 받은데 이어 이번에 FDA로 부터 동일적응증으로 승인을 받았다. 국내 승인도 신속하게 진행될 것으로 기대되는 품목이다.

FDA 승인은 COMMODORE 2 3상(NCT04434092)이 기반이다. 크로발리맙을 투여받은 환자의 79.3%가 5주부터 25주까지 용혈을 억제하는 데 성공했으며, 이는 에쿨리주맙(eculizumab) 투여군의 79.0%대비 비열등성을 제시했다. 이외 기존 보체억제제에서 크로발리맙 전환 환자 대상으로 진행한  COMMODORE 1의 효과와 안전성 평가결과가 승인을 뒷받침한다.

FDA 승인 서한에 따르면  13세 이상(40kg)의 소아와 성인의 PNH를 적응증으로 하며 심각한 수막구균 감염에 따른 안전성 문제를 관리하기 위해 위험 평가 및 완화 전략(REMS)하에 처방과 조제가 이뤄지도록 했다. 즉 교육을 통해 인증받은 의료기관과 약국에서 안전 사용조건의 충족된 환자에 처방과 조제가 이뤄지록 제한된다.

앞서 승인된 중국(12세 이상,1차)과 일본(40kg이상, 1,2차)과 치료적응증은 유사하나 안전성 관련 FDA는 좀 더 엄격한 제한조치를 통해 승인을 했다.

크로발리맙은 보체 단백질 C5를 표적으로 하는 항체치료제로 기존 아스트라제네카의 솔리리스와 울토미리스와 차이점은 피하주사 제제라는 점. 4주 1회 자가투약이 정맥주사인 솔리리수 2주, 울토미리스 8주 사이에 위치한다.

피하주사제형으로 먼저 FDA 승인을 받은 아펠리스의 엠파벨리는 1주 2회 투약, 편의성면에서 강점이 있으나 부작용 우려로 인해 REMS 제한을 적용 받는다는 점은 단점이다. 

또 경구제제로 FDA로 부터 최초 경구제제로 승인 받은 노바티스의 파발타(Fabhalta, iptacopan)가 있으며, 솔리리스에 울토미리스 병용제제로 경구치료제 보이데야(Voydeya, Danicopan)가 있다. 파발타는 단독투여 1,2차 치료제이고 보이데야는 2차 치료제다.