아스시디언 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)는 로슈와 신경질환을 타겟으로 한 RNA 엑손 편집 치료제 개발을 위한 연구협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 18일 발표했다.  

이번 협력은 RNA 엑손 편집 기술을 활용해 난치성 신경질환에 대한 새로운 치료제를 개발을 목표로 진행되며  협력 계약에 따라 아스시디언 테라퓨틱스는 로슈로부터 초기 지급금 4,200만 달러를 지급받게 됐다.

초기개발, 임상, 상업적 마일스톤 달성 시 최대거래금액은 18억 달러 규모이며 전세계 상업판매에 따른 로열티도 제공받게 된다.  대신 로슈는 특정 신경학적 타겟에 대해 RNA 엑손 편집 기술에 대한 독점적 권리를 확보했다. 

관련해 아스시디언은 발견 및 일부 전임상 활동을 수행하고, 로슈는 추가 전임상, 임상 개발, 제조 및 상업화를 주도할 예정이다.

아스시디언의 RNA 엑손 편집 플랫폼은 DNA를 직접 수정하지 않고, 유전 정보가 단백질로 변환되는 과정 중 하나인 RNA에서 엑손이라는 부분을 편집하는 기술이다. DNA를 수정하는 전통방식의 돌연변이 위험을 낮추고, 부작용 발생시에도 지속적이지 않은 가역성과 특정 액손만 편집, 유전자전체를 수정하는 것에 비해 정확성이 높은 장점을 갖는다고 사측은 설명했다.

현재 망막질환, 신경질환, 신경근육질환 및 유전성 질환에 대한 다양한 전임상 및 임상 프로그램을 진행 중이며, 올해 초 미국 FDA로부터 스타가르트병 및 기타 ABCA4 망막병증을 타겟으로 하는 첫 RNA 엑손 편집 후보물질 ACDN-01의 임상시험 승인을 받았다.

아스시디언 테라퓨틱스의 CEO 마이클 에흘러스(Michael Ehlers)는 “로슈와의 협력을 통해 RNA 엑손 편집 기술의 잠재력을 최대한 활용하여 다양한 신경질환에 대한 새로운 치료제를 개발할 수 있게 되어 기쁘다”고 말했다. 

로슈의 글로벌 파마 파트너링 책임자 제임스 사브리(James Sabry) 박사는 “이번 협력은 RNA 엑손 편집 기술을 활용하여 한 번의 치료로 여러 엑손을 편집할 수 있는 혁신적인 치료제를 개발할 기회를 제공한다”고 강조했다.