한국BMS제약의 ‘캄지오스캡슐’(Camzyos 성분명 mavacamten 마바캄텐)이 급여 등재 과정에서 난관에 부딪혔다. 이 신약은 건강보험심사평가원의 금년도 제6차 약제급여평가위원회 심의 결과, 급여 적정성이 ’재심의‘로 결정됐다. 

캄지오스는 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 표적해 억제하는 ‘증상성 폐색성 비대성 심근병증' 치료제다. 미국에서는 2022년 4월, 국내서는 지난해 5월 승인됐다. 이번 약평위에 처음 상정됐지만 통과하지 못했다. 미국 식품의약국 혁신치료제 지정(BTD)을 받아 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준을 충족했지만 차후 약평위 관문을 넘을지 주목된다. 

반면 또 다른 결정 신청 약제인 한국다케다제약의 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '세프로틴주‘(성분 사람단백질씨)는 약평위를 통과했다. 세프로틴주는 이 질환 환자에게 승인된 세계 최초의 약제로 2022년 8월 국내 허가를 획득했다.

세프로틴의 급여 적정성을 인정받은 적응증은 '선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병'이다. 

위험분담계약(RSA) 약제로 급여 확대에 도전한 다케다의 난소암 치료제 '제줄라캡슐‘(성분 니라파립 토실산염일수화물)'도 약평위 관문을 넘었다.

제줄라는 지난 4월 약평위에서 '절제 불가 난소암 1차 유지요법에 현행 BRCA 변이 대상 환자를 HRD 양성 환자'까지 급여 범위 확대에 도전했지만, 급여 적정성 불분명을 이유로 불발됐다. 이후 두 달 만에 재도전에 성공했다. 

제줄라는 2019년에 국내에서 승인됐다. BRCA 변이 여부와 상관없이 사용할 수 있는 최초의 PARP 억제제다. 2021년 10월부터 1차 백금기반요법에 치료반응(CR 또는 PR)을 보인 진행성 BRCA 변이 상피성 난소암, 난관암, 일차 복막암 환자의 유지요법제로 급여 처방을 받았다. 

이후 2차 이상의 백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 BRCA 변이 재발성 고도장액성 난소암, 난관암, 일차 복막암의 유지요법에 급여가 적용되고 있다. 

​지난 4월 '절제 불가 난소암 1차 유지요법에 현행 BRCA 변이 대상 환자를 HRD(상동재조합결핍, Homologous Recombination Deficiency) 양성 환자까지 급여 범위 확대에 도전했지만, 약평위는 '급여 적정성 불분명'을 이유로 불발됐다. 이후 재도전에 나서 두 달만에 급여 적정성을 인정받았다.