승인 적응증은 RET 돌연변이 전이성 갑상선 수질암, 방사성 요오드 불응성 RET 유전자 융합 전이성 갑상선암, 기존 치료 후 진행된 국소 진행성 또는 전이성 고형암이다. RET 변이가 있는 12세 소아 환자를 위한 최초의 표적 치료제로 첫 승인이라는 점을 FDA는 강조했다.
가속 승인 근거는 LIBRETTO-121 1/2상(NCT03899792)이다. 임상에는 2~23세 소아 및 청소년 환자 25명이 포함되었으며 하루 2회 경구 투약을 받은 참가자군의 전체 반응률(ORR)은 48%였다. 반응 지속 기간의 중앙값에는 도달하지 않았으나 반응한 환자 중 92%가 12개월 이상 반응을 지속했다.
레테브모는 2020년 1월 12세 이상의 RET 변이 융합 양성 비소세포폐암(NSCLC)과 갑상선 수질암을 적응증으로 FDA 승인을 받은 이후, 2022년 모든 고형종양으로 적응증을 확대한 바 있다. 국내에서는 2022년 3월 식약처 허가를 받아 갑상선암과 비소세포폐암에 사용되고 있다.
동일 기전의 경쟁 약물로는 가브레토가 있다. 로슈는 2023년 2월 원개발사인 블루프린트 메디신즈에 중화권 이외 지역의 글로벌 판권을 반환한 바 있다.
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