한국세르비에가 수입하는 희귀의약품 ‘팁소보정’(Tibsovo 성분명 이보시데닙 ivosidenib)이 22일 식품의약품안전처 허가를 받았다.

이 약은 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1) 변이 양성으로 급성골수성백혈병을 새롭게 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법이 적합하지 않은 동반 질환 보유 성인 환자에서 저메틸화제인 아자시티딘(azacitidine)과 병용하는 요법으로 허가받았다.

아울러 팁소보는 IDH1 변이 양성이면서, 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에 단독요법제로 동시에 승인됐다.

팁소보는 변이된 IDH1 효소를 억제해 대사물질(2-hydroxyglutarate, 2-HG) 생성을 줄여 종양세포 증식을 억제하고, 암세포 사멸을 유도한다. 참고로 담관암은 미국에서 연간 약 8000명이 진단받는 것으로 추산되는 희귀암으로 약 20%가 IDH1 돌연변이를 갖고 있다. 급성골수성백혈병에서도 환자의 약 20%가 IDH1 변이를 가진 것으로 추산된다. 

팁소보는 2018년 7월 20일 미국 식품의약국(FDA)으로터 IDH1 변이를 가진 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML)의 단독 치료제로 처음 허가를 얻었다.

이어 2019년 5월 2일엔 새롭게 진단된 IDH1 변이 AML 환자 중 75세 이상이거나 집중적인 유도항암화학요법제가 부적합할 것으로 보이는 동반질환을 가진 경우에 투여하는 단독 1차 치료제로 적응증을 범위를 넓혔다.

2021년 8월 25일에는 IDH1 돌연변이가 있는 담관암 치료제로 세 번째 FDA 승인을 얻었다.

2022년 5월 25일에는 변이 급성골수성백혈병(AML)을 신규 진단받은 환자 가운데 75세 이상이거나 고강도(intensive) 유도 항암화학요법제를 사용할 수 없는 병발질환을 가진 환자를 대상으로 아지시티딘과 병용하는 용도로 승인받았다.

2023년 10월 24일에는 IDH1 변이가 있는 재발성 또는 불응성 골수이형성증후군(Myelodysplastic Syndromes, MDS) 적응증으로 5번째 FDA 승인을 획득했다.

팁소보는 본래 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 아지오스파마슈티컬스(AGios Pharmaceuticals)가 개발했다. 세르비에는 2020년 12월 21일 아지오스에 선불금 18억달러, 인허가 마일스톤과 로열티로 2억달러 등 최대 20억달러에 ‘팁소보’, IDH 돌연변이 있는 저등급 신경아교종(느리게 성장하는 뇌종양의 일종) 신약후보 보라시데닙(vorasidenib), 브리스톨마이어스스큅(BMS)과 아지오스가 공동 판매 중인 급성골수성백혈병 치료제인 ‘아이디하이파’(Idhifa 성분명 에나시데닙 enasidenib) 등 항암제 파이프라인을 획득했다.

팁소보의 경쟁약으로는 IDH2(IDH1과 다름) 변이 양성 재발성 및 불응성 급성골수성백혈병 치료제인 ‘아이디하이파’(Idhifa 성분명 에나시데닙, enasidenib)이다. 이 약은 브리스톨마이어스스큅(BMS)에 인수된 세엘진(Celgene)이 개발해 2017년 8월 1일 FDA 승인을 얻었다. 국내서는 허가되지 않았다.