삼일제약은 삼성바이오에피스가 개발한 황반변성 치료제 '아필리부'(성분명 애플리버셉트)를 5월 1일자로 출시할 예정이라고 29일 밝혔다. 두 기업은 지난 2월 아필리부의 국내 판권에 대한 파트너십 계약을 체결했다.

아필리부는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제해 황반변성 등의 질환을 치료하는 항VEGF 계열 의약품이다. 리제네론이 개발한 '아일리아'의 바이오시밀러다. 리제네론과 바이엘의 실적발표에 따르면 아일리아의 지난해 글로벌 매출 규모는 약 17조 원 규모다. 의약품 시장조사기업 아이큐비아 데이터 기준 국내 매출 규모는 968억 원 규모다.

아일리아 특허 만료를 앞두고 국내외 유수의 기업들이 바이오시밀러 개발에 뛰어들었다. 삼성바이오에피스의 아필리부가 지난 2월 최초로 국내 허가를 획득했다. 허가 약 2개월 만에 급여 등재를 완료하는 등 출시를 위한 채비를 마쳤다.

아필리부는 미국과 국내 등 10개국에서 습성 연령 관련 황반변성 환자 449명을 대상으로 아필리부의 글로벌 임상 3상을 진행했다. 최대 교정시력(BCVA)을 투여 시작 56주차까지 대조약인 아일리아와 유사하게 개선했다. 안전성, 면역원성, 약동학적 특성 역시 오리지널 약물과 유사함을 입증했다.

삼일제약과 삼성바이오에피스는 지난 2022년 '루센티스' 바이오시밀러 '아멜리부'(성분명 라니비주맙)의 국내 판권에 대한 파트너십 계약을 체결하고 지난해 1월부터 판매 중이다.

허승범 삼일제약 회장은 "삼성바이오에피스와의 연이은 파트너십 체결에 따라 아멜리부에 이어 아필리부라는 새로운 성분의 황반변성 치료제 판권을 얻었다"며 "대상질환을 가진 환자분들과 의료현장에서의 선택의 폭을 한층 더 넓히게 됐다. 양사 간 협력 경험을 바탕으로 시너지 효과를 낼 것으로 기대한다"고 밝혔다.

이정우 삼일제약 부장(망막마케팅 팀장)은 "바이오시밀러의 출시는 오리지널 제품 등의 약가 인하를 동반하므로 환자의 경제적 부담을 줄이고 건강보험재정에 기여하는 측면의 의미가 크다"며 "아멜리부를 통해 축적된 삼성바이오에피스와 삼일제약에 대한 의료 현장의 신뢰를 아필리부를 통해서도 이어나갈 수 있게 하겠다"고 말했다.

삼성바이오에피스 커머셜 본부장 박상진 부사장은 "아멜리부에 이어 아필리부를 삼일제약을 통해 출시함으로써 국내 안과질환 환자들에게 고품질 의약품을 활용한 치료 기회를 더 많이 제공할 수 있게 됐다"면서 "앞으로도 바이오시밀러 처방 확대를 통한 환자 편익을 지속 제고해 나갈 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.

셀트리온은 미국 대형 처방약급여관리업체(PBM) 중 하나로 미국 전역에서 1억 명에 달하는 가입자를 보유한 익스프레스 스크립츠(ESI)와 짐펜트라 등재 계약을 체결했다고 29일 밝혔다. 이달 4일 발효된 이번 계약으로 짐펜트라는 2190만 명의 커버리지를 보유한 ESI 처방집에 선호의약품으로 등재됐다.

짐펜트라는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받은 세계 유일의 인플릭시맙 피하주사(SC) 제형으로 현재 미국에서 판매 중이다.

셀트리온은 자가면역질환 치료제인 짐펜트라를 비롯해 FDA에서 승인받은 회사제품들의 가치를 더욱 넓게 전달하기 위해 국가 및 지역건강 플랜을 비롯해 PBM, 의약품구매대행업체 등과 지속적으로 협력한다는 계획이다.

셀트리온 미국 법인 프랜신 갈란테 마켓 엑세스 총괄 책임자는 "이번 계약으로 미국에서 수백만명의 만성질환자들이 치료 혜택을 받을 수 있는 중요한 변화의 길이 열렸다"며 “셀트리온은 만성질환으로 고통받는 미국 환자들에게 짐펜트라의 치료 혜택을 더 많이 전달할 수 있도록 앞으로도 의사, 환자 및 보험사 등 여러 이해관계자들과 지속적으로 협력해 나갈 것”이라고 말했다.

에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심 기술인 ‘줄기세포로부터 도파민 신경세포 고수율 분화 및 대량 생산 방법’에 대한 특허가 일본, 호주에 이어 미국에서도 등록 결정됐다고 14일 밝혔다.

이 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 도파민 신경세포를 고수율, 대량 분화시키는 기술로, 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 미국 이외에도 현재 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 캐나다, 러시아 등에서도 특허 등록심사가 진행 중이다.

해당 기술은 유전자 변형 없이 3차원 분화유도 기법을 통해 배아줄기세포를 중뇌 도파민 신경전구세포로 분화시키는 기술이며, 1회 분화 시 약 100만 명의 환자를 치료할 수 있도록 도파민 세포 대량생산이 가능하다.

에스바이오메딕스의 설명으로는 이 기술을 적용한 파킨슨병 세포치료제는 고수율로 인한 안전성, 유효성과 더불어 대량 생산으로 인한 안정적 공급이 가능해 임상 적용 및 상용화에 국제 경쟁력을 갖추고 있다.

에스바이오메딕스는 그동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 적용을 위한 여러 개의 파생 특허를 순차적으로 총 42건 출원해 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제에 대해 2023년 1월 식품의약품안전처로부터 아시아 최초로 임상 승인을 받았다.

올해 상반기 연세대 세브란스 병원 신경외과 및 신경과에서 임상시험을 한다. 대상자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로 세브란스병원 신경과에서 대상자 모집 및 선별을 진행 중이다.

파킨슨병(Parkinson's disease)은 손 떨림, 느린 보행, 근육강직 등의 증상을 보이는 퇴행성 뇌 질환으로, 중뇌 도파민 신경세포가 사멸돼 발생한다. 증상 완화 요법으로 L-DOPA 등의 약물 요법과 뇌심부자극술이 있으나 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸되는 것을 막지 못하며, 시간이 지남에 따라 효력감소 및 다양한 부작용이 발생한다. 따라서 세포사멸의 진행을 멈추거나 죽은 세포를 새로운 세포로 대체해주는 보다 근본적인 치료 방법의 개발이 필요하다.

이에 가장 적합한 치료 방법의 하나가 도파민 신경세포를 이식하는 재생 치료이며, 이 경우 환자 뇌 속의 중뇌 도파민 신경세포를 얼마나 정확하게 재현 및 생산해 낼 수 있는지가 치료제 개발 성공의 관건이라 할 수 있다. 미국에서 특허 등록된 에스바이오메딕스의 기술은 중뇌 도파민 신경세포 특징을 가장 정확하게 재현 생산할 수 있는 기술로 안전성과 더불어 큰 효능을 기대하고 있다.

김동욱 에스바이오메딕스 최고기술책임자 대표는 “이번 미국 특허 등록을 발판으로 향후 미국 및 글로벌 임상시험도 진행할 계획”이라며 “기존 치료 방법과는 완전히 차별화된 개념의 근본적 치료제 개발을 통해 글로벌 시장을 선점해 나가 회사를 세포치료제 분야의 글로벌 기업으로 확장하겠다”고 포부를 밝혔다.