2020년 8월 시행된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률’(첨바법)이 실질적으로 연구기관의 수익과 환자의 치료 개선에 도움이 될 수 있는 방안으로 개정됐다. 개정안은 국무회의 의결을 거쳐 공포 후 3개월 시점부터 발효된다. 

식품의약품안전처는 1일 첨바법 개정안이 국회를 통과, 인체세포 관리업(인체세포를 채취 또는 수입해 검사·처리해 첨단바이오의약품 원료로 공급하는 업체)의 허가기준과 유사한 수준의 시설‧장비‧인력을 갖춘 첨단재생의료실시기관(세포‧유전자‧조직공학 치료 등 첨단재생의료 임상연구를 하는 의료기관)을 인체세포 관리업으로 허가를 받은 것으로 인정받게 됐다고 1일 밝혔다.

이로써 첨단재생의료실시기관이 환자로부터 유래한 세포를 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등 최소조작을 통해 첨단바이오의약품의 원료를 공급할 수 있게 된다. 이로써 유전자치료제 등 첨단바이오의약품을 활용한 환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대한다.

아울러 연구 대상자가 아닌 환자가 재생의료 서비스를 받을 수 있는 길도 열렸다. 임상에 참여한 환자가 아니어도 환자가 원하면 법이 정한 기준에 따라 세포치료를 받을 수 있다. 그동안 국내 재생의료는 다른 치료제가 없는 질환이나 희소·난치질환에 연구 목적으로만 사용할 수 있었다. 의사 재량으로 환자에게 시술하는 길이 막혀 있고 연구 대상자인 환자에게 치료비를 받을 수도 없었다.

이에 대해 관련 바이오 업계는 “세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품을 활용한 환자의 치료기회가 확대될 것”이라며 환영했다.

차바이오텍의 경우 이번 개정안으로 개발 중인 면역세포치료제 ‘CBT101’이 더 많은 환자들에게 사용될 수 있다고 밝혔다.

CBT101은 환자 본인의 혈액에서 선천적 면역력에 중요한 역할을 하는 자연살해(NK)세포를 추출한 뒤, 체외에서 증식시킨 면역세포치료제다. 2020년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 악성신경교종(Malignant Glioma) 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정받았다. 연구자 임상에서 재발성 교모세포종 환자 14명에게 CBT101을 투여한 결과 50%인 7명의 환자가 2년 이상 생존했으며, 치료가 끝난 후에도 효과가 장기간 유지돼 14명의 환자 중 4명은 2~7년 간 병이 진행하지 않았다.

차바이오텍은 2022년 국내 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인했고 다국적 임상시험을 준비하고 있다.

차바이오텍은 이번 개정안 덕분에 만성 요통 세포치료제 'CordSTEM-DD', 뇌졸중 세포치료제 'Cordstem-ST', 난소기능부전 세포치료제 'CordSTEM-POI' 등 개발 중인 다른 파이프라인 임상 진행에 가속도가 붙고 상업화 기간을 단축할 수 있을 것으로 기대했다. 이번 개정안에는 세포치료제 관련 법령이 정비되면서 불확실성이 해소됐다. 조건부 품목허가나 신속심사제에 대한 규정도 명확해졌다. 따라서 심사기간이 단축되면서 임상에 필요한 시간이 줄어들고 상용화 절차가 간소화될 것이라고 예상했다.

차바이오텍은 개정된 첨생법이 시행되면 재생의료에 사용되는 세포치료제 CDMO(위탁생산) 수요가 늘어날 것으로 예상되기 때문에 아직 GMP(우수의약품제조품질관리기준) 시설을 갖추지 못한 바이오벤처를 대상으로 국내 세포·유전자치료제 CDMO 사업에 박차를 가할 계획이다.

차바이오텍은 배아성체줄기세포부터 면역세포까지 질환별로 적용 가능한 세계 최대 셀 라이브러리(Cell Library)와 분리·배양·동결 등 세포기술력을 보유하고 있다. 이런 기술력과 차바이오랩·분당차병원의 GMP시설을 활용해 고품질의 첨단재생의료용 세포치료제를 체계적으로 공급할 수 있다.

차바이오텍의 자회사인 차바이오랩은 2020년 12월 국내 기업으로는 최초로 ‘첨단 바이오의약품 제조업 허가’를 취득했다. 이어서 ‘인체세포 등 관리업 허가’, ‘세포처리시설 허가’를 취득했다. 국내에서 3가지 허가를 취득한 것은 차바이오랩이 처음이다. 

차바이오텍은 20년 동안 일본에서 쌓아온 재생의료 노하우를 활용할 계획이다. 차바이오텍은 2014년 일본에 진출해 일본 토탈셀클리닉 도쿄(TCC TOKYO)에서 지금까지 1만명 이상의 환자에게 재생의료 서비스를 제공했다.

엔케이맥스는 “첨생법 개정안 통과로 국내에서 암, 알츠하이머 등 중증·희귀·난치질환자에게 맞춤형 치료로 우리의 NK세포치료제(SNK)를 사용할 수 있게 됐다”며 “이미 GMP시설을 보유하고 있어 일본과 국내에서 SNK에 대한 가시적 매출이 일어날 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

엔케이맥스는 이미 고형암과 알츠하이머병 임상에서 SNK의 안전성 및 유효성을 입증했다. 국내와 일본에서 NK세포치료제 상업화를 위한 준비도 마쳤다. 지난해 11월 일본 후생노동성으로부터 GMP 승인을 받았다. 현재 일본 현지 병원과 IRB(의학연구윤리심의위원회) 심의를 진행 중이며, 통과되는 즉시 환자 치료에 돌입할 예정이다. 엔케이맥스는 GMP 증설도 추진할 계획이다.

2일 식약처에 국내 1/2a상 임상시험승인신청(IND)을 제출한 지아이셀도 기대감을 나타냈다. 지아이셀은 재발성 또는 불응성 고형암 환자를 대상으로 자사의 동종유래 NK세포치료제인 ‘T.O.P. NK’와 지아이이노베이션의 면역항암제 후보물질 ‘GI-101A’ 병용요법의 안전성 및 잠재적 유효성을 평가할 계획이다.

장명호 지아이셀 최고임상과학고문은 “말기암 환자뿐만 아니라 초기암 및 수술 후 환자도 첨바법 개정안에 따라 우리의 세포치료제로 치료받을 수 있게 됐다”며 “GI-101A/GI-102와 T.O.P. NK의 병용요법의 성공적인 개발을 통해 더 많은 환자들이 혜택을 볼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 1일 국회에서는 신약의 의약품 재심사 제도를 폐지하고 ‘위해성 관리제도’로 통합 운영하는 약사법 개정안과 자료보호제도를 신설하는 개정안이 통과됐다.

1995년 도입된 재심사 제도는 신약 등 일부 의약품에 대해 허가 후 일정 기간(4년 또는 6년) 동안 부작용 등을 조사하게 했다. 2015년부터 시행된 위해성관리제도(Risk Management Plan, RMP)는 신약, 희귀의약품 등에 대해 위해성 완화조치(환자용 및 전문가용 설명서 작성), 약물감시계획(시판 후 조사 등) 등을 통해 종합적인 의약품 안전관리 계획을 수립·이행토록 하고 있다. 이는 중복되는 규제로 업계의 부담을 줘 이번에 위해성관리제도로 통합됨으로써 업계의 업무가 간소화되고, 의약품 전주기 안전관리가 보다 효율적으로 이루어질 것으로 기대한다.

아울러 의약품 품목허가를 받기 위해 개발사가 제출한 허가 자료(임상시험자료 등)을 보호하여 후발의약품의 품목허가(신고)를 일정 기간 제한(한‧미 FTA, 한‧EU FTA에 근거)하는 의약품 자료보호제도가 명문화됐다. 그동안 식약처는 의약품 재심사 기간 동안 후발의약품이 해당 품목의 임상시험자료를 근거로 하여 허가 신청을 할 수 없다는 규정을 제정해 자료보호를 보장해왔다.

의약품 자료보호제도의 근거가 신설되면 신약 등 개발자의 권익을 보호하기 위한 의약 지식재산 보호 체계가 확고해지면서 기술력을 갖춘 국내에 제약바이오 업체에 유리해질 전망이다.