뇌질환 신약개발 전문기업인 카이노스메드는 신약후보물질인 ‘KM-819’가 파킨슨병과 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA)을 포함한 뇌신경계 질환 치료 용도로 이스라엘에서 특허 등록됐다고 23일 밝혔다. 

이는 전세계 국제 PCT 출원 국가들 중 멕시코, 러시아에 이어 세번째로 등록 허여를 받은 것이며, 주요 선진시장인 미국과 유럽 등 다른 국가에서의 특허 허여도 조만간 나올 것으로 예상된다.

‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)이라는 단백질 기능을 표적하는 새로운 기전의 혁신신약이다. FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해한다.

알파시뉴클레인이라는 단백질이 신경세포 내에서 비정상적 구조를 형성하면 축적돼 세포내의 여러 정상 작용을 저해하여 독성을 나타낸다. 파킨슨병, 다계통위축증, 루이소체치매(Dementia with Lewy Body) 등은 대표적인 시뉴클레이노질환군(synucleinopathy, 시뉴클레인병증)이다.

KM-819는 오토파지를 촉진해 축적된 독성 알파시뉴클레인 단백질을 분해하여 없앤다. 이러한 효과는 연구논문을 통해서도 이미 입증됐다. 즉 KM-819 는 도파민 분비 신경세포의 사멸 저해와 알파시뉴클레인의 분해라는 두 가지 작용으로 파킨슨병과 같은 진행성 질환을 막는 질환조절치료(disease modifying drug)로 접근할 수 있다.

KM-819는 이러한 실험적으로 입증된 효과로 파킨슨병뿐만 아니라 다계통위축증, 루이소체치매 등 여러 시뉴클레이노병증에 대한 치료효과가 기대된다. 즉 적응증 확대 효과가 클 것으로 예상된다.

KM-819는 다계통위축증으로는 국내에서, 파킨슨병으로는 미국에서 각각 2상을 진행 중이다. 미국 임상의 경우 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고, 다음 단계인 2상 Part 1b가 진행되고 있다. 금년 중후반에 파킨슨병 환자를 대상으로 한 2년간의 Part 2 임상이 시작될 전망이다.

카이노스메드 관계자는 “KM819의 글로벌 특허 확보가 확대되면서 국제적으로 관심이 높아지고 있다”며 “국내 및 미국 임상이 순조롭게 진행되고 있어 에이즈치료제 KM-023에 이어 혁신신약 개발에 집중할 것”이라고 말했다.

다계통위축증은 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1900억원의 시장이 형성돼 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년엔 약 3200억원으로 성장할 전망이다. 파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억달러에서 2029년 115억 달러로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상되며, 미국은 2019년 기준 약 18억 달러로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.

이영주 경희대병원 산부인과 교수(왼쪽부터), 성인성 그리니쉬 대표, 윤경식 경희의과학연구원장, 이정우 비뇨의학과 이정우 교수가 16일 양 기관 간 업무협약을 체결하고 있다.

경희의과학연구원은 지난 16일 난임치료 기술연구개발기업인 ㈜그리니쉬와 업무협약을 체결했다. 양 기관은 협약에 따라 △난임치료 기술 공동연구를 통한 새로운 치료법 및 치료기술 개발 △최신 난임치료 정보와 교육프로그램 개발 및 운영 △연구 성과 창출 및 홍보를 통해 난임치료 분야에 리더십 강화 및 환자유치 촉진 △교육 및 학술 교류 협력 등에 나서기로 했다.

협약식에는 윤경식 경희의과학연구원장, 성인성 그리니쉬 대표, 이영주 경희대병원 산부인과 교수, 이정우 비뇨기과 교수 등이 참석했다.

윤경식 경희의과학연구원장은 “경희대의료원 난임치료 관련 우수 연구진과의 지속적인 협업 연구와 연계를 통해 난임 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 성과가 나오길 기대한다”고 말했다.