JW중외제약은 A형 혈우병 치료제  ‘헴리브라피하주사’(HEMLIBRA, 성분명 에미시주맙 emicizumab)를 투약한 환자의 다양한 신체활동 후 양호한 임상 효과와 안전성을 입증한 연구 결과가 최근 국제학술지 ‘International Journal of Hematology’ (약칭 Int J Hematol, IF=2.1)에 게재됐다고 18일 밝혔다. 

헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방한 혁신신약이다. 즉 혈액응고 9인자에서 10인자로 캐스케이드되는 과정을 매개하는 8인자의 혈액응고 작용기전을 모방하기 위해 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중항체 기술을 적용했다.

A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성(항체)을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 작년 5월에는 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 헴리브라의 건강보험 급여가 확대됐다.

케이지 노가미(Keiji Nogami) 일본 나라의과대학 소아과 교수 연구팀은 2019년 1월부터 2021년 5월까지 평균 연령 35세인 비항체 A형 혈우병 환자 107명을 대상으로 연구를 진행했다.

연구팀은 전자 환자보고 애플리케이션 ‘ePRO’와 착용형 활동추적기(Wearable activity tracker)를 통해 헴리브라 투약 후 환자들의 신체활동과 출혈 여부, 안전성 등의 연관관계를 평가했다.

연구 결과 6세 이상 환자 74명 중 47명이 헴리브라 투약 후 5주, 25주, 49주, 73주, 97주차에 8일 동안 다양한 신체활동을 실시한 것으로 나타났다. 신체활동 횟수는 ‘ePRO’와 착용형 활동추적기에 각각 396회, 329회로 집계됐다.

착용형 활동 추적기 데이터에 따르면 걷기 운동을 한 환자가 24명(32.4%)으로 가장 많았다. 이어 사이클이 11명(14.9%), 축구가 4명(5.4%)을 기록했다. 환자들이 실시한 운동 중에는 축구를 비롯해 농구, 스키, 테니스 등 고강도 운동도 포함됐다.

그 결과 ‘ePRO’에 집계된 환자들의 운동 횟수 중 출혈이 발생한 횟수는 2건에 그쳤다.

A형 혈우병 환자 106명의 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate) 중간값은 0.91회로 나타났다. 연구 기간 출혈이 발생하지 않은 무출혈(Zero Bleed) 환자는 57명으로 53.8%를 기록했다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 운동 직전 8인자 제제를 추가로 투여하지 않아도 헴리브라를 통해 출혈 없이 다양한 신체활동이 가능하다는 것을 입증했다는 점에서 의미가 크다”며 “많은 A형 혈우병 환자들이 헴리브라를 통해 제약 없이 다양한 신체활동을 할 수 있길 기대한다”고 말했다.

부광약품(위)과 덴마크 콘테라파마 로고

부광약품 자회사 덴마크 콘테라파마, 파킨슨병이상운동증 후보 ‘JM-010’ ASTORIA 2상 환자 등록 완료 

… 올해 하반기 톱라인 결과 발표 예상

신경질환 혁신치료제 전문기업인 부광약품의 자회사 덴마크 콘테라파마(Contera Pharma A/S)는 ‘파킨슨병 이상운동증’의 근본적인 병태생리학적 원인을 표적해 설계된 신약후보물질 JM-010의 ‘ASTORIA’ 2상 후기 임상시험의 환자 등록되을 완료했다고 17일(현지시각) 밝혔다.

콘테라파마의 CSO 겸 R&D 책임자인 케네스 크리스텐센(Kenneth Vielsted Christensen)박사는 “JM-010의 임상시험에서 이 중요한 순간에 도달하게 되어 기쁘다”며 “이번 마지막 환자의 등록은 도움이 필요한 환자들에게 혁신적이고 효과적인 치료법을 제공하려는 우리의 사명 수행에 중요한 진전”이라고 말했다.

이에 따라 JM-010의 ASTORIA 임상시험 톱라인 결과는 2024년 하반기에 나올 것으로 예상된다.