셀트리온은 자가면역질환 치료용 애브비 '휴미라주'(Humira, 성분명 아달리무맙, adalimumab)의 바이오시밀러인 ‘유플라이마펜주’(Yuflyma, 개발코드명 CT-P17)의 상호교환성(interchangeability) 확보를 위한 변경허가 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 10일 밝혔다.

셀트리온은 유플라이마의 상호교환성 확보를 위해 진행한 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 휴미라와 상호교환이 가능하도록 변경허가를 신청했다. 셀트리온은 앞서 중등도~중증 판상형 건선 환자 367명을 대상으로 글로벌 임상을 진행했으며, 유플라이마와 휴미라 간 다회교차 투약군과 휴미라 유지 투약군 간의 통계적 동등성 및 안전성을 입증했다.

셀트리온은 이번 변경허가를 통해 유플라이마와 휴미라의 상호교환성을 인정받으면 유플라이마의 미국 시장 점유율 확대에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다. 상호교환 지위를 확보하면 의사 개입 없이 약국에서 유플라이마를 오리지널 의약품과 동일한 효능 및 안전성을 갖춘 제품으로 대체조제가 가능하기 때문이다.

셀트리온이 개발한 유플라이마는 최초의 고농도 휴미라 바이오시밀러로, 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄이고 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 것이 특징이다. 셀트리온은 유럽의약품청(EMA) 및 미국 식품의약국(FDA)으로부터 류마티스관절염(RA), 크론병(CD), 궤양성대장염(UC), 염증성장질환(IBD), 건선(PsO) 등 총 8개 적응증에 대해 유플라이마의 판매 허가를 획득, 미국 시장에 공급하고 있다.

지난해 9월에는 FDA로부터 유플라이마의 80mg/0.8mL와 20mg/0.2mL 용량제형 허가를 추가 획득해 기존 40mg/0.4mL 포함 총 3가지 용량 제형의 고농도 아달리무맙 제품 라인업을 갖춰 환자 및 의료진의 니즈에 맞는 처방환경을 조성했다.

유플라이마의 오리지널 의약품인 휴미라는 약 212억3700만달러(약 27조4425억원)의 매출을 기록한 역대 최고의 블록버스터 의약품으로, 미국에서만 87%가 넘는 약 186억1900만달러(약 24조595억원)를 달성했다.

셀트리온 관계자는 “미국내 유플라이마와 휴미라 간 상호교환성 확보를 위한 변경 허가가 완료되면, 바이오시밀러 확대에 우호적인 분위기가 형성되고 있는 세계 최대 시장인 미국에서 더욱 가파른 점유율 확대를 기대할 수 있다”며 “상호교환 지위 확보를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

뉴라클사이언스 로고

혁신신약(First-in-Class) 개발 전문기업인 뉴라클사이언스는 신경계질환 계열 최초의(first-in-class) 항체신약 후보물질인 ‘NS101’이 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 설정한 국내 1b/2a상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처 (MFDS)로부터 승인됐다고 10일 밝혔다. 

이번에 승인된 NS101의 임상시험은 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 다회 증량 투여를 통해 NS101의 안전성, 내약성, 약동학/약력학(PK/PD) 특성, 유효성 평가를 위한 다의료기관 탐색 임상이다.

향후 퇴행성 뇌질환(neurodegenerative disease), 감각신경성질환(sensorineural disease), 신경장애(neuronal disability), 신경질환(neuronal disease)에서 적응증을 획득하기 위한 개념증명(Proof of Concept, POC) 연구의 토대가 될 전망이다.  

뉴라클사이언스는 NS101의 북미 임상 1a상 결과를 통해 약물의 단회 증량 투여 안전성, 내약성, 약동력학, 면역원성에 대한 우수한 데이터를 확보하였고, 후속 임상시험을 통해 신경계질환의 first-in-class 치료제로 개발될 수 있음을 2023년 1월에 밝힌 바 있다.

NS101은 북미 임상1a상 진입을 승인받고 성공적으로 수행한 국내 최초의 신경질환 분야 first-in-class 항체신약 후보물질이다. NS101은 독창적인 작용 기전 덕분에 알츠하이머 치매, 난청, 급성척수손상, 루게릭병, 망막병증 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발될 수 있다. 국내에선 NS101의 치료 효과를 가장 신속하고 효율적으로 보여주기 위한 적응증으로 돌발성 감각신경성 난청을 선택했다. 

NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다. FAM19A5는 신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로, 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있다. NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매, 난청 등 신경계질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 접근법이다. 뉴라클사이언스는 NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인했다.

뉴라클사이언스를 2015년에 설립한 성재영 대표이사(고려대 의대 교수)는 “신경계질환을 극복할 혁신적 치료제 개발을 목표로 국내외 임상 전문가의 자문과 주요대학병원들과 협업을 통해 오랜 기간 차질 없도록 준비해 왔다”며, “이번에 식품의약품안전처 임상 승인은 NS101의 난청 치료제로서의 가능성을 확인하고, 다양한 신경계질환의 치료 가능성을 제시하는 시냅스 복원 가설을 검증할 수 있는 기회가 될 것”이라고 말했다.

엔지켐생명과학, 진단사업 및 푸드테크 등 신사업으로 미래 성장동력 확보

엔지켐생명과학 로고

이를 위해 EC-18을 기반으로 '항암화학방사선요법으로 인한 구강점막염'(CRIOM) 치료제, '급성방사선증후군'(ARS) 치료제, 항암 치료제, 아토피피부염 치료제 개발을 가속화한다. 올해 가시적 성과를 창출하기 위해 △구강점막염 치료제의 전략적 글로벌 라이선싱 아웃 △급성방사선증후군 치료제의 임상2상을 위한 동물실험규칙(animal rule) 연구 △아토피치료제 2상 IND 획득을 적극 추진한다. 또 신사업으로 진단사업 분야 진출도 검토하고 있다.

엔지켐생명과학은 주력 매출 사업인 원료의약품 부문에서는 세계 수준의 진해거담제 ‘엘도스테인’, MRI 조영제 ‘가도부트롤’, 항응고제, 소염진통제 등의 원료의약품을 연구개발, 제조하고 있다.

이 회사는 2023년에  연결기준 매출은 760억원으로 2022년 266억원보다 185.5%로 크게 증가하는 실적을 올렸다. 순손실 규모는 94억원 수준으로 2022년 251억원 대비 현저히 감소했다. 자산총계는 2112억원, 부채총계는 166억원이며, 자본총계(자기자본)는 1947억원으로 재무건전성 지표가 우수하다. 2024년에는 영업이익 흑자전환을 목표로 주력 제품 라인업 조정을 통해 매출 확대 및 원가 구조를 대폭 개선하기로 했다.