LG화학은 심각한 식욕제어 기능 장애로 고통을 겪는 희귀비만 치료용 신약후보물질인 ‘ LB54640’을 미국 리듬파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, 이하 리듬社)에 기술수출한다고 5일 밝혔다. 

LG는 계약에 따라 선급금 1억달러(1300억원), 개발 및 상업화 단계별 마일스톤 최대 2억500만달러(약 2700억원)를 받는다. 계약금은 현금 4000만달러, 리듬 주식 2000만달러, 계약 후 18개월 시점에서 추가로 현금 4000만달러를 받는 방식으로 지급받게 된다. 총 계약 규모는 3억500만달러(약 4000억원)이다. 상용화 이후 순매출액에 따른 로열티도 매년 별도로 수령한다.

LG가 목표로 한 희귀비만증은 MC4R(포만감 신호 유전자, Melanocortin-4 Receptor) 작용 경로가 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기는 질환이다. 이로 인해 비만증이 지속적으로 심화돼 정상적인 사회생활에 어려움을 겪는다. 보통 소아 시기에 증상이 발현된다.  

LB54640은 세계 최초의 경구 제형 MC4R 작용제로 임상 1상 결과 용량의존적 체중 감소 경향성과 안전성이 확인됐다. 이를 바탕으로 지난해 10월 희귀비만증 환자를 대상으로 미국 2상 임상시험에 착수했다. 향후 리듬파마슈티컬스는 이를 이관 받아 시험자 모집을 본격화할 계획이다.

LG화학은 이번 제휴를 통해 LB54640 개발이 가속화되고, 환자에게 더 편리한 치료제가 신속히 제공될 것으로 내다봤다. 희귀의약품은 환자가 소수인 탓에 시험자 모집이 가장 큰 개발 난관인데, 잠재적 환자 발굴에 많은 자원을 투자하고 있는 리듬파마와 손을 잡음으로써 더 효율적으로 개발이 이뤄질 것으로 LG는 기대했다.

리듬파마는 2010년 미국 매사추세츠주 보스턴에 설립된 회사로 2017년 미국 나스닥(기호 RYTM)에 상장됐다. 세계 최초의 MC4R 작용제 ‘임시브리(IMCIVREE, 성분명;Setmelanoatide)’를 성공적으로 개발 및 상용화했다. 

임시브리는 MC4R 경로의 장애를 복원하도록 설계된, 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 유일한 약이다. 2020년 11월 27일에 POMC(proopiomelanocortin), PCSK1(proprotein convertase subtilisin/kexin type 1), LEPR(leptin receptor) 결핍증으로 인한 비만이 있는 6세 이상 소아 및 성인 환자의 만성 체중관리 용도로 처음 승인됐다.

이어 2022년 6월 16일에는 희귀 과식증 질환인 바르데-비들증후군(Bardet-Biedl Syndrome, BBS) 치료제로 FDA 추가 승인을 얻었다.

리듬파마는 임시브리의 적응증 및 판매 지역 확장, 신규 신약후보물질 발굴 등 희귀비만 분야 전문성 강화에 역량을 쏟고 있다.

손지웅 LG화학 생명과학사업본부장은 “리듬파마슈티컬스는 LB54640의 성공적 개발을 위한 최적의 파트너”라며 “적극적인 협력을 통해 희귀비만증으로 고통받는 전세계 환자들에게 더 안전하고 효과적인 신약을 적기에 제공할 것”이라고 말했다.

데이비드 미커(David Meeker) 리듬파마슈티컬스 CEO 겸 이사회 의장은 “LG화학의 LB54640 1상 결과를 통해 높은 수준의 안전성이 확보된 신약 개발 가능성을 확인했다”며 “희귀비만증 신약 포트폴리오 확장을 통해 환자별 최적의 치료 선택지를 제시하겠다”고 말했다.