보령(구 보령제약)은 지난 9일(현지시각) 혈액암 분야 세계 최대 학회인 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 신약후보물질 ‘BR101801’(프로젝트명 BR2002)의 임상 1b상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다. 

BR101801은 말초T세포림프종(PTCL, Peripheral T-Cell Lymphoma) 치료제로 개발 중인 후보로, 최근 완료된 임상 1b상 시험에서 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐다. 2021년 완료된 임상 1a상에서는 완전관해 1명, 부분관해 2명이었다. 이를 합하면 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 확인했다.

환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응유지기간(DoR, Duration of Response)은 효능이 확인된 6명 중 아직 4명의 환자에서 효능이 지속되고 있는 가운데 이미 2명이 2년을 넘어섰고(각 31.8개월, 24,2개월)다. 유효성 평가 환자 19명의 무진행생존기간 중앙값(mPFS, median Progression-Free Survival)는 5.6개월로 기존 치료제(4개월 미만)보다 길게 나타났다.

특히 약물 투여 전체 환자에서 혈액암 치료 주요 부작용인 혈액 독성 발생률이 낮았고 약물에 의한 사망이 없었음을 확인하는 등 안전성 데이터도 확보했다.

PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행 속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 높다. 1차 치료요법인 CHOP 화학요법의 경우 68%의 재발성·불응성을 보이는데다 전체생존기간 중앙값이 5.8개월로 예후가 좋지 않다. 현재까지 재발성 또는 불응성 환자들을 위한 2차 표준치료 방침은 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 크다. 

보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 삼중 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했으며, 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난해 4월부터 1b상을 진행했다.

BR101801은 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 올 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 이에 따라 2상 종료 후 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령은 내년 1분기 중으로 1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중으로 2상을 신청할 계획이다.

김봉석 보령 혁신신약센터장은 “임상 1a상에 이어 1b상에서도 안전성과 함께 암세포 사멸 효과를 확인했다는 점은 효과적인 치료법이 없는 환자들에게 큰 희망이 될 것”이라며 “전세계적으로 PTCL에 대한 미충족 의료수요가 높은 만큼 우수한 1상 성과를 바탕으로 후속 임상 진행뿐만 아니라 글로벌 파트너사들과의 협력도 적극적으로 검토하고 있다”고 말했다.