GC녹십자는 자체 개발 중인 혈전성혈소판감소성자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료 신약후보물질 ‘GC1126A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난달 27일 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다. 

희귀의약품으로 지정되면 연구개발 비용 세금 감면, 허가심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan) 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.

TTP는 100만명 중 3~11명꼴로 발생하는 희귀출혈질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 지난 6월 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표 된 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며, “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

동화약품은 국내 최초의 겨드랑이에 바르는 다한증 치료제를 노리는 전문의약품 ‘에크락겔(ECCLOCK Gel)’의 품목허가승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 5일 밝혔다.

에크락겔은 항콜린제 계열(Muscarinic Acetylcholine M3 receptor blocker)의 소프피로니움 브롬화물(Sofpironium Bromide)을 주성분으로 하는 겔 타입의 전문의약품이다. 에크린 땀샘의 무스카린수용체(M₃)에 우수한 결합 친화도(binding affinity)를 가지며, 아세틸콜린 결합을 저해함으로써 땀 분비를 억제하는 작용을 한다.

에크락겔은 관찰연구 결과 1주일 이내 빠른 다한증 증상 개선 효과를 보였으며, 장기임상 결과 52주간 효과가 유지됨을 확인했다. 특히 닦아낼 필요 없이, 하루에 한 번 적용해 치료가 간편하며, 트위스트 타입의 용기로 한번 비틀어 돌리면 1회 적량이 제품 상단에 펌핑되는 편의성을 갖췄다.

동화약품 관계자는 “일본 상장회사인 카켄제약과의 견고한 파트너십을 통해 애크락겔의 허가승인 신청서를 제출했으며, 2025년 국내 출시를 목표로 하고 있다”며, “에크락 겔이 국내 겨드랑이 다한증 환자들이 병원에서 처방받는 최초의 바르는 전문의약품으로 새로운 1차 치료 옵션이 될 것을 기대한다”라고 밝혔다.

에크린 땀샘(ECCRINE SWEAT GLAND)의 앞 글자 ‘ECC’와 ‘차단하다(BLOCK)’라는 의미를 가진 애크락겔은 2020년 일본에서 출시됐다. 동화약품은 올해 6월 카켄과 애크락겔의 국내 라이선스를 도입하는 계약을 체결한 바 있다.